NeuroGT 宣布 NGT-104 获 FDA 临床试验批准，用于治疗 MPS IIIB 的 AAV9 基因替代疗法
NeuroGT 是一家临床阶段基因治疗公司，其宣布美国 FDA 已批准 NGT-104 的 IND 申请。NGT-104 是一种 AAV9 基因替代产品，用于治疗 MPS IIIB（Sanfilippo 综合征 B 型）。获批的 I/II 期人体临床试验预计于 2027 年 1 月开始患者入组。
2026年6月5日 —— NeuroGT，一家以使命为导向的临床阶段基因治疗公司，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性新药（IND）申请，针对NGT-104，一种用于治疗 MPS IIIB 的 AAV9 基因替代产品。获批的 I/II 期人体临床试验预计将于 2027 年 1 月开始患者入组。
MPS IIIB（Sanfilippo 综合征 B 型）是一种罕见的致命性遗传病，由 NAGLU 基因突变引起。患病儿童通常在 1-2 岁前症状不明显。随着硫酸乙酰肝素在体内累积，对大脑和外周器官造成进行性损害，患者逐渐丧失发育里程碑。常见症状包括认知迟缓、行为问题、多动、睡眠障碍、癫痫发作，以及听力和视力丧失。尽管个体症状各异，MPS IIIB 总是致命的，通常在青少年中晚期导致死亡。目前尚无 FDA 批准的治疗方法。
NeuroGT 针对 MPS IIIB 的 AAV9 疗法采用了专有的密码子优化技术，在穿过血脑屏障后，能够最大化基因产物的均匀分布和治疗效果。通过单次静脉输注给药，预期为一次性治疗，可阻止疾病进一步进展，改善患病儿童及其家庭的生活质量。
NeuroGT 是一家临床阶段的基因治疗公益公司，致力于利用其突破性的 AAV9 基因治疗平台，开发和商业化一次性治疗药物，以预防或阻止超罕见儿科神经退行性疾病的进展，包括 Hurler、Scheie 和 Hurler-Scheie 综合征（MPS I）、Hunter 综合征（MPS II）以及 Sanfilippo 综合征 A、B、C 和 D 型（MPS IIIA、B、C、D），为这些儿童及其家庭提供最大的机会，让他们过上充实、健康、幸福的生活。
为了成功实现针对这些疾病的基因治疗，NeuroGT 开发了多项突破性的基因治疗使能技术，这些技术广泛适用于几乎所有基因治疗。为在财务上支持其使命，NeuroGT 正积极寻求基因治疗公司合作伙伴，将这些突破性使能技术商业化，用于其他基因治疗疾病靶点。
这些使能技术包括：低成本、高产率的 rAAV 生产细胞系；一种高效的抗体去除技术，使具有 AAV 预存抗体的患者能够接受 AAV 基因治疗或再次治疗；以及一种用于非分泌蛋白基因治疗的细胞外囊泡货物技术，该技术可实现旁观者效应，显著降低剂量大小和潜在毒性风险。