美国食品药品监督管理局
FDA批准武田与Protagonist合作开发的罕见血癌新药
美国FDA已批准武田制药与Protagonist Therapeutics合作开发的first-in-class药物Mimrylo（rusfertide），用于治疗真性红细胞增多症成人患者的红细胞增多症。该药模拟铁调素活性，降低红细胞生成，III期试验显示77%患者无需放血。Mimrylo定价每瓶4200美元，且标签未限制先前治疗，分析师预计峰值年销售额可达20亿美元。
FDA批准Priovant口服药治疗罕见皮肤病
美国FDA于周四批准首款用于治疗罕见且致衰性皮肤病——皮肌炎的口服药物brepocitinib（商品名Lisraya）。该药最初由辉瑞发现，授权给Roivant Sciences旗下子公司Priovant Therapeutics。30天疗程的标价为35,000美元。
FDA批准再生元的Pasatru治疗罕见骨病，与益普生形成竞争
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准再生元制药的Pasatru（garetosmab）用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP），这是一种超罕见的退行性骨病。此次获批使Pasatru直接挑战益普生的Sohonos，后者自2023年获批以来销售一直疲软。在一项关键的3期试验中，再生元的药物在12个月内将新异位骨形成减少了90%或更多，尽管其开发历程曾因参与者死亡而遭遇临床暂停。此次上市正值再生元的关键时期，该公司面临其畅销眼药Eylea的生物类似药压力，以及近期在肿瘤学领域的临床挫折。
特朗普提名白宫政策助手海蒂·奥弗顿为FDA局长候选人
总统唐纳德·特朗普周三提名白宫高级政策助手兼医生海蒂·奥弗顿担任FDA局长。这一由卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪宣布的消息，正值该机构持续动荡之际。奥弗顿缺乏药物监管经验，将面临参议院的确认程序，并需回答关于其政策方向的问题。
百时美施贵宝获得FDA加速批准，用于Celgene开发的多发性骨髓瘤药物Zenbexus
百时美施贵宝获得FDA加速批准Zenbexus，这是一种通过Celgene获得的CELMoD疗法，用于二线多发性骨髓瘤。该批准被视为一个里程碑，分析师指出该产品组合的价值被低估。Zenbexus定价为每月28,000美元，在3期试验中显示出优越的MRD阴性率。另一种CELMoD药物mezigdomide，等待FDA在5月13日前做出决定。
特朗普签署行政令，拟大幅调整美国儿童疫苗接种计划
美国总统特朗普于周一签署一项名为“黄金标准儿童疫苗建议”的行政令，试图对沿用数十年的美国儿童免疫接种计划进行重大调整。该命令计划将普遍推荐的疫苗种类从17种减至11种，并要求将麻疹-腮腺炎-风疹（MMR）疫苗拆分为三针单独接种。此举遭到美国医师学会等专业机构的批评，认为其绕开既有的科学审查程序。同时，该行政令的法律效力及实施范围尚不明确，因为疫苗强制接种政策主要由各州决定。
Replimune获FDA批准黑色素瘤疗法，此前两度遭拒后逆转
美国FDA周四批准Replimune的晚期黑色素瘤疗法Tudriqev（前称RP1），该药此前两度遭拒。此次为加速批准，需后续III期试验确认疗效。数据显示约四分之一患者出现肿瘤缓解，中位持续超14个月。
武田新药获批，开启睡眠药物研发新浪潮
美国食品药品监督管理局（FDA）批准武田制药的Orzeyful（通用名：oveporexton）用于治疗1型发作性睡病，这是首款针对该病根本病因的食欲素受体激动剂。分析师预测其年销售额峰值可达20亿美元。卫材、礼来、Alkermes等公司也在竞相开发类似药物，市场潜力巨大。
参议院确认埃里卡·施瓦茨出任CDC主任，接替遭解职的前任
美国参议院周三确认埃里卡·施瓦茨出任CDC主任，结束了该机构近一年无正式领导人的局面。施瓦茨在确认听证会上承诺“永不背叛科学”，但部分民主党议员对其能否抵御政治干预表示疑虑。投票结果基本沿党派划线，唯一投赞成票的民主党人是弗吉尼亚州参议员蒂姆·凯恩。
FDA咨询委员会支持Replimune黑色素瘤药物RP1
美国FDA咨询委员会周四以10比3的投票结果，支持Replimune公司开发的实验性黑色素瘤治疗药物RP1，认为其关键研究的疗效结果“可评估且具有临床意义”。尽管FDA科学家此前质疑该药物疗效证据不足，但委员会多数成员认为，在难治性患者群体中观察到的肿瘤缓解信号值得支持。FDA预计将于8月2日前做出最终审批决定。