今日要闻速览：涉及Ionis Pharmaceuticals、辉瑞，以及Climb Bio、Revolution Medicines、Typewriter Therapeutics和Tscan Therapeutics的更新，您可能错过的内容。

FDA批准Ionis首个罕见神经疾病药物

美国食品药品监督管理局（FDA）于周四批准了首个用于治疗亚历山大病（一种极为罕见、常致命的神经系统疾病）的药物。该药物由Ionis Pharmaceuticals开发，名为Zanvastro，通过减少一种蛋白质的产生来发挥作用——在亚历山大病中，这种蛋白质会形成毒性团块，逐渐损害神经系统，导致运动和认知功能障碍。

FDA的批准基于一项研究，该研究发现接受Zanvastro治疗的患者在步行测试中表现显著更稳定。Ionis表示，该药物将在“未来几周内”在美国上市。这是该公司神经学管线中首个独立产品上市，其获批还为Ionis赢得了一项备受青睐的监管快速通道——优先审评券。— Jacob Bell

辉瑞与Medicus Pharma达成ADC共同开发协议

Medicus Pharma与辉瑞已达成一项共同开发协议，以推进一种靶向黑色素转铁蛋白（CD228）的抗体药物偶联物（ADC）。CD228是一种结合铁并表达于黑色素瘤及其他肿瘤类型的细胞表面蛋白。根据周三公布的协议，Medicus将保留开发、生产和商业化该ADC的全球独家许可，而辉瑞将负责资金支持，并有资格获得开发及监管里程碑付款。

Medicus已向辉瑞支付1200万美元预付款，并需在协议周年时额外支付一次性1500万美元款项。— Delilah Alvarado

Climb Bio公布CLYM116积极早期数据

免疫系统专家Climb Bio于周四宣布，其正在进行的实验性抗APRIL单克隆抗体CLYM116的1期临床试验获得积极早期数据。该药物目前正在开发用于治疗肾脏疾病IgA肾病（IgAN）。与其他靶向APRIL细胞因子的药物不同，Climb的抗体设计为阻断该细胞因子的活性并促其降解——APRIL与B细胞介导的疾病相关——同时“回收”抗体以延长其半衰期。该药物将继续推进至2期试验。— Delilah Alvarado

Revolution Medicines的Rasonque研究发表于NEJM

Revolution Medicines于周三表示，其评估药物Rasonque（又名daraxonrasib）治疗晚期RAS突变非小细胞肺癌的1/2期试验数据已发表于《新英格兰医学杂志》。该药物备受业界关注，因其上个月刚获得快速批准用于治疗胰腺癌，并被华尔街誉为范式转变的治疗方案。Revolution继续在非小细胞肺癌中研究该药物，并表示所发表数据支持正在进行的评估该药治疗RAS突变肺癌的3期试验。— Delilah Alvarado

Typewriter Therapeutics获5600万美元融资并任命新CEO

Typewriter Therapeutics于周三从隐身模式中亮相，获得由AN Venture Partners和RA Capital Management领投的5600万美元A轮融资。这家总部位于马萨诸塞州剑桥市的公司，其核心技术旨在将完整基因插入基因组，以制造更优、可重复使用的基因药物。其初始重点将是“体内”CAR-T和遗传性肝脏疾病。Typewriter计划于今年晚些时候开展非人灵长类研究。该公司还宣布任命Matthew Stanton为首席执行官。Stanton曾在Moderna和Generation Bio担任领导职务，并曾任RA Capital医疗孵化器的风险合伙人。— Jacob Bell

Tscan Therapeutics宣布裁员75%以聚焦体内实体瘤项目

总部位于马萨诸塞州的生物技术公司Tscan Therapeutics于周三披露，计划将员工人数减少75%。此次裁员是其战略重组的一部分，旨在优先推进该公司的体内实体瘤项目——具体而言，是推动两个候选产品进入可能为人体测试铺平道路的研究。正如其名称所示，Tscan专注于用于癌症治疗的T细胞疗法。截至2月底，该公司拥有142名全职员工，并于去年11月已裁员约30%。今年前六个月，Tscan录得净亏损5900万美元。— Jacob Bell