基因疗法
CAR-T疗法扩张背后隐藏的规模化难题
自体CAR-T疗法在商业化扩张中面临独特的“横向扩展”难题：每增加一名患者，就需要新增一次个性化生产批次，而非简单扩大批量。传奇生物与强生旗下Carvykti的快速增长，凸显了制造、检测、物流与临床调度之间高度耦合的复杂性。行业正通过自动化、标准化流程及体内CAR-T等新路径，试图破解这一规模化瓶颈。
自身免疫CAR-T疗法遭遇安全质疑：诺华与百时美施贵宝暂停研究引发行业审视
本周，诺华和百时美施贵宝因严重免疫反应等安全事件暂停了多项CAR-T疗法在自身免疫疾病中的临床试验，导致相关公司股价波动，并促使行业重新评估该领域的风险与前景。
历经波折后，UniQure寻求FDA批准亨廷顿氏症基因疗法
UniQure于周三宣布，已提交AMT-130基因疗法的上市申请，该疗法有望成为首个治疗亨廷顿氏病根本病因的药物。公司寻求FDA的优先审评和加速批准，基于三年期数据显示该疗法能显著减缓疾病进展。此前，FDA新领导层曾质疑其数据，要求进行新的双盲试验，但后续在领导层变动后态度转变。分析师认为仍存在监管风险，但避免假手术对照使确认性试验更可行。
诺华与百时美施贵宝因安全性问题暂停自身免疫性疾病CAR-T试验
诺华与百时美施贵宝于本周一确认，因在试验中观察到炎症性副作用，已暂停各自针对自身免疫性疾病的细胞疗法项目的多项试验。诺华报告了三例免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）病例，其中出现致命结局；百时美施贵宝则因监测到短暂可逆的炎症事件而主动暂停入组。两家公司均表示正在审查数据并与监管机构沟通，同时强调对各自产品的信心。分析师指出，快速生产工艺可能增加细胞扩增和毒性风险，但其他因素也可能相关。
Ultragenyx在经历一系列挫折后获得首个基因疗法批准
Ultragenyx周三宣布，FDA批准了Glenglycos，这是一种针对Ia型糖原贮积病（GSDIa）的一次性基因疗法。这是该公司首个获批的基因疗法，也是其第五个获批产品。该疗法定价为每位患者270万美元，公司计划在30至60天内提供该疗法。此次批准还附带一张优先审评券，Ultragenyx打算出售该券以支持其在2027年前实现盈利的目标。分析师认为此次批准是一个重大胜利，但他们指出该疗法的峰值销售额可能较为有限。
PTC bets up to $211 million on Sangamo's Fabry disease gene therapy
PTC Therapeutics announced it will acquire Sangamo Therapeutics' investigational gene therapy ST-920 (isaralgagene civaparvovec) for Fabry disease from the bankrupt company for a total consideration of up to $211 million. The deal was reached through a competitive auction, with PTC paying $111 million in cash and additional milestone payments contingent on regulatory approval progress. PTC plans to complete the Biologics License Application submission to the U.S. FDA in the fourth quarter, and if accelerated approval is granted, commercialization could occur as early as 2027.
Scribe CEO Benjamin Oakes谈罕见IPO与CRISPR的大众化之路
基因编辑公司Scribe Therapeutics在加州前海军船厂旧址上，正试图将CRISPR技术推向大众。CEO Benjamin Oakes在专访中解释了其表观遗传沉默策略、对竞争格局的看法，以及为何在临床数据公布前一年选择IPO。
FDA批准Moderna首款mRNA流感疫苗上市
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Moderna公司开发的全球首款mRNA流感疫苗mFlusiva（曾用名mRNA-1010），用于预防50岁及以上成人的季节性流感。该疫苗在65岁及以上人群中的批准为“加速批准”，需开展上市后确证性研究。Moderna预计该疫苗将在2026-2027流感季前在美国上市，目前欧洲、加拿大和澳大利亚的审评正在进行中。
FDA专家委员会否决Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法
美国FDA咨询委员会周三以9比3的投票结果，认定Capricor Therapeutics的实验性细胞疗法deramiocel未能提供充分证据证明其对杜氏肌营养不良相关心肌病的疗效。FDA科学家对Capricor提交的数据表示怀疑，尽管该疗法在III期研究中达到了主要目标。FDA预计将在8月22日前就Capricor的最新提交作出决定。
Sarepta任命前艾伯维高管Severino为CEO，寻求战略转折
Sarepta Therapeutics宣布，Michael Severino将于7月28日起担任CEO，接替此前宣布退休的Doug Ingram。Severino曾在艾伯维、安进及Tessera Therapeutics担任高管，拥有逾25年生物制药行业经验。当前Sarepta正面临Elevidys销售下滑、多项临床试验未达主要终点、股价较峰值大幅回落等困境，新CEO的行业背景被视为应对挑战的关键变量。