简要概述：

  • 美国食品药品监督管理局（FDA）周三 批准了再生元制药公司的Pasatru 用于治疗一种罕见的骨骼疾病，这为其与益普生公司的Sohonos（一种自上市以来市场表现不佳的药物）展开商业竞争奠定了基础。
  • Pasatru适用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP），这是一种退行性疾病，患者的肌肉和结缔组织会逐渐骨化。该病估计影响约百万分之一的人群，并导致活动能力逐渐丧失。
  • Pasatru的临床开发曾因 研究暂停 而暂时中止，该暂停是在数名试验参与者死亡后实施的。再生元随后调查了这些事件，得出结论认为治疗很可能不是原因，并恢复了后期测试。去年九月公布的3期数据显示，在12个月的时间内，该药物将新异常骨形成减少了 90%或更多 ，与安慰剂相比。

深度分析：

据再生元发言人表示，根据临床研究中观察到的给药方案，Pasatru的每位患者年均标价约为140万美元。该发言人指出，该药物按体重每公斤3或10毫克给药，这意味着每位患者的年费用可能在约69.3万美元至210万美元之间。

Pasatru的学名为garetosmab，是一种单克隆抗体，可抑制激活素A的活性，激活素A是一种在FOP患者中驱动病理性骨形成的蛋白质。

国际FOP协会执行主任米歇尔·戴维斯在一份准备好的声明中表示：“此次批准对我们的社区具有里程碑意义，提供了一种重要的新疗法，可以对FOP患者的生活产生重大影响。”

预计Pasatru将与 益普生公司的Sohonos直接竞争，后者于2023年获得FDA批准，尽管其有效性和安全性方面仍存在疑问。虽然这两种药物尚未进行头对头试验，但Sohonos在减少异位骨化方面的效果较为温和。在Sohonos获批之前，FDA审评人员还提出担忧，与安慰剂组相比，接受该药治疗的患者发生异常骨生长前炎症“发作”的风险可能更高。

在商业方面，Sohonos在2026年上半年实现了2100万欧元（约合2400万美元）的销售额，与2025年同期基本持平。益普生此前在2024年记录了 2.79亿欧元的减值费用 ，将此次减记归因于市场接受速度慢于预期。

Pasatru的上市恰逢再生元增长轨迹受到重新审视之际。该公司最畅销的产品——眼科药物Eylea正面临日益激烈的生物类似药竞争。Eylea高剂量制剂的销售额 尚未达到投资者预期，而一种研究性癌症免疫疗法 在一项关键临床试验中未能达到主要终点 。