交易概览

BioMarin Pharmaceutical 正在通过收购私营公司 Alesta Therapeutics 及其用于低磷酸酯酶症（一种罕见的遗传性骨消耗性疾病）的主要疗法，来扩大其罕见病研发管线。该公司于周二宣布了这笔交易，将 ALE1 定位为该病症潜在的首个口服治疗药物。

根据条款，BioMarin 将支付 2.75 亿美元预付款，并额外支付最高 2.15 亿美元与开发和监管里程碑相关的款项。该交易预计将于 9 月底完成。在交易完成前，Alesta 将分拆出一家独立公司——保留其所有员工——以推进另一项未公开的第二种候选药物。

管线影响与战略背景

ALE1 目前正在进行针对低磷酸酯酶症的 1/2 期临床试验（NCT07179640），该疾病会损害骨骼矿化，并可能导致骨折、牙齿脱落和肌肉无力。BioMarin 首席执行官 Alexander Hardy 指出，ALE1“有潜力覆盖我们最大的可治疗患者群体。”

此次收购是 BioMarin 在过去两年中的第三次收购，此前分别以 48 亿美元收购了 Amicus Therapeutics，并以 2.7 亿美元收购了 Inozyme Pharma。虽然 Amicus 交易带来了针对罕见代谢疾病的已上市药物，但 Inozyme 针对一种罕见肌肉骨骼疾病的候选药物此后遭遇了临床挫折。

Hardy 表示公司打算寻求更多类似机会，他表示：“我们计划继续寻求这类机会，专注于临床阶段的创新，以推动 BioMarin 的持久增长。”

财务细节与业绩指引

BioMarin 表示，此次收购将利用现有现金储备提供资金。公司预计，由于交易成本，每股收益将被稀释，并计划在交易完成后更新其财务指引。在第二季度收益报告中，BioMarin 预计全年每股收益为 4.90 至 5.10 美元。

产品组合整合与科学依据

ALE1 将加入 BioMarin 的肌肉骨骼和神经肌肉疗法组合，该组合包括 Voxzogo（用于某些类型的侏儒症）、BMN 333（Voxzogo 的后续药物）和 BMN 351（用于杜氏肌营养不良症的寡核苷酸疗法）。ALE1 靶向一种新机制，可降低无机焦磷酸盐的水平，这种代谢物是低磷酸酯酶症病理学的核心。

正在进行的 1/2 期试验正在评估 ALE1 在健康志愿者和患者中的安全性和生物活性。

Alesta 与分拆公司背景

总部位于荷兰的 Alesta 于 2025 年初完成了由 Frazier Life Sciences 和 Droia Ventures 领投、诺华风险投资部门参与的 6500 万欧元 A 轮融资。分拆公司将继续开发 Alesta 的第二种候选药物，该药物仅在 2026 年 1 月的摩根大通医疗保健会议上被描述为“针对另一个存在巨大未满足需求的大型适应症的第二种治疗候选药物”。