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  • 美国食品药品监督管理局（FDA）在5名研究受试者的MRI检查中发现异常后，再次对Regenxbio的一款基因疗法实施临床暂停。
  • 公司周一表示，在接受RGX-121治疗约3至6年的Hunter综合征患者中，发现了“可能”为良性的肿块。这些患者未出现任何症状，且“临床状况持续良好，神经认知和神经行为评估总体稳定或有所改善”，Regenxbio称。
  • 尽管如此，这一公告标志着RGX-121今年遭遇的最新监管挫折。FDA曾在1月因其他安全性担忧暂停试验，一个月后拒绝了Regenxbio的上市申请。Regenxbio原本在与监管机构达成一致后准备重新提交申请，但公司周一表示，目前“短期内”不再计划提交该申请。周一早盘股价暴跌逾25%。

深度解读

周一宣布的临床暂停，为Regenxbio本已波折的开发历程再添变数。

RGX-121旨在成为Hunter综合征的一次性疗法，这是一种遗传性疾病，会破坏人体分解糖分子的能力。临床试验显示该药物具有降低疾病活动标志物的潜力。但在1月，一名接受类似疗法治疗另一种罕见病的受试者出现脑癌，试验因此被叫停。随后，FDA将审批决定推迟了三个月，并最终拒绝了Regenxbio的申请，因为审评人员认为该公司的“替代”试验终点缺乏说服力。

Regenxbio对该决定提出上诉，并要求召开紧急“A类”会议以审查结果。那次会议促成了双方就Regenxbio获得加速批准所需条件达成一致——这是一种基于较薄弱证据的、比常规审批更快的批准方式。Regenxbio随即宣布计划在6月重新提交申请。

如今，该疗法的前景变得不明朗。Regenxbio在声明中强调，“目前没有临床或病理学证据能确认脊柱MRI发现的本质或因果关系”，也未发现脑部肿块或结节。公司还指出，由于Hunter综合征患者通常不会进行脊柱MRI检查，因此“这类无症状发现的潜在发生率和临床意义”尚属“未知”。

Regenxbio及其合作伙伴NS Pharma正在评估数据，并将把这些发现以及FDA的反馈纳入未来的开发策略中。