百时美施贵宝获得FDA加速批准，用于Celgene开发的多发性骨髓瘤药物Zenbexus
百时美施贵宝获得FDA加速批准Zenbexus，这是一种通过Celgene获得的CELMoD疗法，用于二线多发性骨髓瘤。该批准被视为一个里程碑，分析师指出该产品组合的价值被低估。Zenbexus定价为每月28,000美元，在3期试验中显示出优越的MRD阴性率。另一种CELMoD药物mezigdomide，等待FDA在5月13日前做出决定。
简要概述
- 美国食品药品监督管理局周四对百时美施贵宝的Zenbexus给予加速批准，这一决定可能有助于该制药商在仿制药竞争中维持其多发性骨髓瘤业务。
- William Blair分析师Matt Phipps将此次批准描述为CELMoD疗法的“里程碑”，该疗法利用人体废物处理系统来清除病变细胞。百时美施贵宝正在开发多种CELMoD药物，包括一种即将获批的第二种骨髓瘤治疗药物。RBC Capital Markets分析师Trung Huynh指出，通过收购Celgene获得的这一产品组合“被投资者低估了”。
- 此次获批使Zenbexus可用于二线治疗，与强生的Darzalex和类固醇地塞米松联合使用。Huynh推测，Zenbexus联合方案可能开始“取代”其他基于Darzalex的二线治疗方案，例如与百时美施贵宝的Revlimid或Pomalyst联用，或与安进的Kyprolis联用的方案。
详细见解
百时美施贵宝的最新批准基于3期数据，该数据显示Zenbexus联合方案在帮助患者达到“微小残留病阴性”（MRD阴性）状态方面优于含Velcade的方案，MRD阴性意味着治疗后骨髓中残留的恶性细胞数量极低。
此次获批也让投资者得以一窥Zenbexus的效果：41%的接受者达到MRD阴性状态，而接受Velcade的患者中这一比例为21%。目前尚不清楚该药物是否能延长总生存期。
正在进行的试验还衡量Zenbexus延缓疾病进展的能力。百时美施贵宝预计将在未来几个月内报告这些结果，积极的结果可能支持全面批准的申请。此外，该公司正在一项涉及接受过骨髓移植患者的维持治疗研究中测试Zenbexus。据RBC的Huynh称，该研究的成功“被视为随着时间的推移推动更广泛医生参与的因素”。
Huynh补充说，仅周四的批准就可能使大量多发性骨髓瘤患者有资格接受治疗。他估计，大约50%至70%的二线患者从未接触过Darzalex，或仅接受过少量前期治疗。
Zenbexus每月28,000美元的价格高于Phipps的预期，促使他在William Blair的团队将销售预测上调至2031年超过10亿美元。相比之下，百时美施贵宝长期畅销的多发性骨髓瘤药物Revlimid在2025年录得近30亿美元的销售额，而Pomalyst则带来27亿美元的收入。两种药物的收入都在下降，仅Revlimid的销售额去年就下降了28亿美元，预计2026年将进一步下滑。
百时美施贵宝的第二种用于多发性骨髓瘤的CELMoD药物mezigdomide也即将获批。该药物今年早些时候在后期试验中取得成功，预计FDA将在5月13日前做出决定。