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  • 美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一款同类首创药物，由武田制药（Takeda Pharmaceutical）与Protagonist Therapeutics共同开发，用于治疗一种罕见血液疾病。
  • 武田于周五宣布，FDA已批准rusfertide，该药将以Mimrylo为商品名销售，用于治疗真性红细胞增多症——一种因血细胞过度积聚而引发严重心血管问题的癌症。Mimrylo专门获批用于治疗该病成人患者的“红细胞增多症”，即红细胞水平异常升高。
  • 据路透社报道，Mimrylo的标价为每瓶4200美元。值得注意的是，Jefferies分析师Stephen Barker指出，Mimrylo获得了“比预期更广泛”的标签，并未强制要求患者先前接受过其他药物（如Incyte的Jakafi）治疗。Barker认为，这些因素可能有助于加快市场接纳速度，并提升共识收入预期。其团队预计该药峰值年销售额可达20亿美元。

深度解析

Mimrylo是首个针对真性红细胞增多症的同类药物。它模拟肝脏激素铁调素（hepcidin）的活性，该机制旨在控制铁水平并降低红细胞生成。武田表示，这些作用尤为重要，因为尽管有标准治疗——如药物羟基脲和放血疗法——仍有约78%的患者血液中红细胞比例异常偏高。

美国约有15万名确诊患者，Barker写道，Mimrylo“解决了明确的未满足需求”，有助于控制红细胞水平并减少放血需求。

在III期试验中，约77%接受Mimrylo的受试者在32周评估期内无需放血，而安慰剂组这一比例为32.9%。报告的最常见不良事件为注射部位反应和贫血。

该疗法最初由Protagonist发现，并于2024年以3亿美元授权给武田。Protagonist将因周五的批准获得武田支付的2.75亿美元款项，并有资格获得额外8.75亿美元及销售版税。

Mimrylo的获批紧随本月早些时候武田发作性睡病药物Orzeyful获得监管批准之后，并且在该日本制药商未来重要产品——自身免疫治疗药物zasocitinib——预期获批之前。

武田寄望这三款药物帮助抵消因专利到期带来的利润下滑。但Barker预测，该公司“下个财年应能恢复盈利增长”。