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  • 美国食品药品监督管理局（FDA）于周二批准扩大Jazz Pharmaceuticals旗下抗癌药Ziihera（zanidatamab-hrii）的使用范围，将其纳入HER2阳性胃肠癌的新型一线治疗方案。该批准基于Jazz与合作伙伴Zymeworks（该药最初开发者）共同推进的临床试验数据。
  • Jazz与Zymeworks于2024年首次获得Ziihera在晚期胆道癌的加速批准。该适应症在2025年为Jazz带来2480万美元收入。RBC Capital Markets分析师Leonid Timashev指出，最新批准打开了超过15亿美元的市场机会，其团队预计“相对快速的采用”。
  • HER2阳性胃食管癌长期以来使用罗氏（Roche）的赫赛汀（Herceptin）治疗，该抗体药物目前面临生物类似药竞争。在Jazz的III期试验中，Ziihera联合化疗（加或不加免疫疗法Tevimbra）与赫赛汀联合化疗相比，将疾病进展或死亡风险降低35%，死亡风险降低28%。

深度解读

Jazz目前拥有两款重磅炸弹级药物，均属于神经科学领域：抗癫痫药Epidiolex和睡眠药物Xywav。然而，Jazz在肿瘤学领域的尝试并未取得同等成功，其其他抗癌药均未成为年销售额超10亿美元的产品。

Ziihera可能改变这一局面。Stifel分析师Annabel Samimy在给客户的报告中写道，美国约有12000人可能符合新适应症的治疗条件，远高于Ziihera已获批的胆道癌适应症估计的1500名患者。

Samimy和RBC的Timashev均指出，尽管支持Ziihera获益的关键研究纳入的大多是HER2高表达志愿者，但FDA仍批准其在HER2低表达人群中的广泛使用。此外，药品说明书也支持用于食管及胃食管连接处肿瘤，尽管大多数试验参与者患有胃癌。

分析师还提到，FDA未对药物设置过多安全限制。由于严重腹泻发生频率较高，药品标签中增加了相关警告，但Samimy认为，这可能旨在促使患者在接受Ziihera治疗期间坚持抗腹泻治疗。她的团队预测，Ziihera在胃食管癌领域的美国销售额将达到6.5亿至7亿美元。

如果Ziihera在乳腺癌领域取得成功，其收入潜力可能进一步攀升。Jazz正在多种乳腺癌适应症中测试Ziihera，首批研究数据可能于2027年底公布。

Jazz通过2022年与Zymeworks达成的协议获得了Ziihera的大部分权利。在去年胃肠癌积极结果公布后，Zymeworks改变了战略方向，转而专注于通过药物特许权使用费获取收入，而非自行销售药物。此次最新批准为Zymeworks带来了2.5亿美元付款，未来还有资格获得13亿美元的里程碑付款以及特许权使用费。

此外，Zymeworks还从BeOne Medicines获得8100万美元付款，后者拥有Ziihera在亚洲、澳大利亚和新西兰的权利。