BioPharma Dive 细胞疗法趋势线

4月，礼来同意以最高70亿美元的价格收购私营生物技术公司Kelonia Therapeutics，延续了其对‘体内’细胞疗法开发商的收购势头。

礼来支付了 32.5亿美元预付款用于收购Kelonia ，并表示如果某些未具体说明的临床、监管和销售里程碑得以实现，最终可能再向该初创公司的股东支付37.5亿美元。

对礼来而言，此次收购进一步推动了其进入一个已成为 快速发展的药物研究领域。目前市场上的细胞疗法涉及‘体外’流程，即提取患者细胞，在实验室中进行基因改造，然后再回输体内。较新的‘体内’方法旨在无需这一复杂且繁重的过程即可改变免疫细胞，这种替代方案可能大幅拓展细胞疗法的应用范围。

体内细胞疗法研究仍处于早期阶段，许多项目目前仅处于临床前或人体测试的第一阶段。尽管如此，这一概念的潜力已引起许多大型制药公司的关注。在过去 一年左右的时间里，至少有五家 大型制药公司收购了 致力于该技术的生物技术初创公司 在过去的 一年左右。自2月以来，礼来已收购了两家开发商：Orna Therapeutics和现在的Kelonia。

价值高达24亿美元， Orna交易 为礼来带来了一项在自身免疫疾病领域显示出前景的临床前项目，以及一种在“体内”操控细胞的技术。收购Kelonia则为礼来提供了另一种制造这些疗法的方式； 经过特殊工程改造的病毒颗粒 能够进入细胞并教会它们如何生成一种新的抗癌受体。

Kelonia在这一方法上最重要的尝试是“KLN-1010”，一种处于早期测试阶段、用于治疗多发性骨髓瘤的疗法。该疗法旨在帮助人体生成靶向BCMA（一种普遍存在于恶性细胞上的蛋白质）的免疫细胞。

据礼来表示，早期数据 在去年的一次医学会议上公布 并提供了“初步临床验证”和“令人鼓舞的耐受性”。礼来补充道，如果在进一步测试中获得成功，KLN-1010将通过“消除已上市细胞疗法的复杂性”，代表针对该疾病的“变革性进展”。

礼来肿瘤学部门及企业业务发展负责人Jacob Van Naarden在声明中表示：“现有的细胞疗法‘显著改善了各类癌症患者的治疗结果，但制造、安全性和可及性方面的重大障碍意味着，只有一小部分符合条件的患者真正接受了这些治疗。Kelonia的体内平台有潜力改变这一现状，以更简单、即用型的方式提供快速、持久的应答。”

尽管预付款“看似全额支付，但我们认为鉴于临床数据的强劲表现和该领域的竞争态势，这是合理的，”RBC资本市场分析师Trung Huynh在给客户的一份报告中写道。他补充说，艾伯维和百时美施贵宝分别以21亿美元和15亿美元收购的公司，在收购时并不具备“可比的疗效数据”。

此次收购“使[礼来]站在了一项潜在变革性技术的前沿，该技术具有超越多发性骨髓瘤的广泛平台适用性，”Huynh写道。