核心要点

  • 美国监管机构于周三批准Revolution Medicines的胰腺癌药物Rasonque（daraxonrasib），该药被肿瘤学家和华尔街分析师视为针对这一致命肿瘤的突破性疗法。
  • Revolution于7月22日提交该疗法（原代号daraxonrasib）的上市申请，凭借一种特殊优先审评券，在一个多月后即获FDA批准。该药将作为“Rasonque”销售，适用于已接受过一种治疗的转移性胰腺导管腺癌且不适合“多药联合”治疗的患者。
  • 在5月美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，Revolution公布的数据显示，Rasonque在二线治疗中使患者生存期较标准化疗近乎翻倍。医生们表示，这一获益可能“改变治疗格局”，并可能开启针对特定突变驱动的胰腺肿瘤的新疗法。Rasonque的30天供应标价为39,800美元，高管在电话会议中透露。RBC Capital Markets分析师预测其峰值年销售额约为115亿美元。

深度解析

Rasonque靶向“RAS”基因家族突变，该基因家族与多种肿瘤类型相关。在其获批之前，已有两款针对特定“KRAS”突变类型的药物上市，但均未成为畅销药。Rasonque通过不同的“分子胶”机制发挥作用，这使其被视为一项重大科学进展。

该方法的疗效在今年春季得到展示：Revolution公布的数据显示，在3期临床试验中，接受Rasonque治疗的胰腺癌患者中位生存期为13.2个月，而化疗组为6.7个月。该结果在ASCO年会上获得全场起立鼓掌，部分专家称之为“前所未有”。

在5月的一次采访中，Revolution首席开发官Alan Sandler表示，该研究首次证明“任何胰腺癌患者”在接受试验性药物治疗后，中位生存期超过一年。即使在未携带Revolution主要靶向的特定“RAS G12”突变的患者中，也观察到类似的获益。

试验中观察到的最常见副作用包括皮疹、腹泻、一种口腔炎症、恶心和疲劳。

“该药在高度未满足需求的领域展现了前所未有的结果，”FDA肿瘤卓越中心主任Angelo de Claro在一份声明中表示。

欧洲药品监管机构正在以“分阶段审评”方式评估该疗法，这同样可能加速其获批进程。

在美国获批后，该药预计将迎来高利润的市场上市。截至8月初，已有超过2,000人通过“同情使用”计划接受了Rasonque治疗，该监管工具允许患者获得试验性药物。RBC分析师Leonid Timashev预测，第三季度销售额将达到2,800万美元，10月至12月间将增至1.48亿美元，到2027年底可能达到11亿美元。

“鉴于令人印象深刻的数据和未满足的需求，市场可能支持溢价定价，随着该药最终扩展到其他适应症和更大肿瘤类型，峰值收入预测有望进一步上调，”Timashev在周三的客户报告中写道。

Revolution还在胰腺癌一线及辅助治疗中测试该药，并正在非小细胞肺癌中进行Rasonque的3期试验。

Rasonque的成功使Revolution——今年早些时候曾传闻为收购目标——跻身生物科技行业顶尖行列。公司股价在过去一年中飙升超过五倍，截至周三上午交易价格约为每股213美元。市值超过450亿美元，Revolution目前的估值已超过Biogen和Alnylam Pharmaceuticals等大型生物科技公司。

编者注：本报道已更新Rasonque的标价信息。