生物科技投资者押注并购，部分药企选择自主商业化

当BridgeBio Pharma准备自主销售其心脏病药物Attruby时，投资者和分析师持怀疑态度。这家位于旧金山湾区的生物技术公司正与两家拥有成熟销售团队的大型公司竞争，其成功机会看似渺茫。

乐观的投资者认为，BridgeBio最多能在当年实现1亿美元的销售额。但Attruby轻松超越了这些预期，在2025年赚得3.62亿美元，证明BridgeBio对其更大竞争对手构成了切实威胁。

如今，那些分析师报告——无论是怀疑的还是乐观的——都被装裱起来，挂在BridgeBio旧金山办公室一间会议室的背景墙上，该公司首席商务官Matt Outten有时在那里开会。“当人们进来时，他们会看到好的报告，也会看到那些写着‘你永远做不到’的报告，”Outten告诉BioPharma Dive。“好的一面是，我开始需要用积极的报告来替换早期的那些了。”

生物科技公司花费数亿甚至数十亿美元开发药物。大多数会失败，而那些成功的公司往往最终将药物权利或整个公司出售给有预算和销售团队的合作伙伴来推出产品。投资者历来押注于这些交易，并做空那些试图自行销售药物的公司，这种“做空上市”的策略基于数十年的怀疑态度。

但在过去几年中，更多公司开始尝试抓住这个难得的机会。其中包括Argenx、BridgeBio、Insmed和Madrigal Pharmaceuticals等公司，它们都证明了自己能比投资者预期的更好地销售药物。在此过程中，它们跻身该行业更具价值的公司之列，回报了那些坚持下来的股东。

“对于拥有重要产品的公司，投资者越来越愿意容忍较慢的上市爬坡期，”Foresite Capital的董事总经理Michael Rome说。

生物科技公司在早期会做出许多艰难的战略决策，从针对哪些疾病到如何融资。但随着它们成熟，它们都将面临一个关键选择：是否自行销售药物。

坚持自主商业化并取得成功可能带来巨大的财务上行空间，使年轻的制药商成长为大型盈利公司。然而，这是一项昂贵的努力，需要耐心的投资者。

面临这一问题的公司之一是Alumis，该公司将在今年晚些时候申请批准envudeucitinib，这是百时美施贵宝的银屑病治疗药物Sotyktu的竞争对手。该生物科技公司的股价自其公布数据以来飙升，这些数据显示其药物可能不仅优于Sotyktu，而且在新兴疗法类别中名列前茅。该药物也在测试用于其他自身免疫性疾病，如狼疮。

根据投资公司Leerink Partners的一项预测，envudeucitinib在银屑病适应症上的峰值年销售额可能达到17亿美元。但将药物推向市场将是一项昂贵的努力，因为为直接面向消费者的广告买单对Alumis这样规模的公司来说是一项难以承受的开支，Alumis首席执行官Martin Babler说。

为了“最大化这一机会”，Babler说，“更可能的是与合作伙伴一起完成，而不是独自进行。”

LB Pharmaceuticals也在进行类似的考量。首席执行官Heather Turner在1月告诉BioPharma Dive，该公司有一种处于后期测试阶段的精神分裂症药物，正在权衡是否能自行销售其药物。在上市前的证券文件中，LB提出其药物可能优于已批准的精神分裂症治疗药物，包括百时美施贵宝的Cobenfy。“我们认为这是一个不错的大市场机会，这有帮助，但这也是一个生物科技公司可以可信地推出的市场，”Turner说。

Turner此前是Carmot Therapeutics的首席执行官，这家肥胖症专业公司最终以31亿美元出售给罗氏。如果那家公司考虑自行销售药物，“人们可能会嘲笑我，”她说。

尽管如此，一些公司仍在考虑这样做。其中之一是Kailera，一家资金充足的肥胖症药物制造商，最近进行了该行业有史以来最大的首次公开募股之一。它正在推进以ribupatide为主导的产品组合，这是一种减肥治疗药物，希望与诺和诺德的Wegovy和礼来的Zepbound竞争。首席执行官Ron Renaud——他曾领导并出售过另外三家生物科技公司——此前表示，公司在其招聘计划中纳入了领导未来药物上市所需的专业知识。至少目前，该公司打算有一天自行销售其药物。

“我们有一位首席医疗官，过去曾开发过重磅心血管药物，”Renaud说。“我们内部拥有这些经验。所以我们的想法是利用我们拥有的技能，尽可能地将这一计划推进。”

有这种雄心的公司最近有积极的例子表明，这种计划可以产生一个稳定、盈利且投资者愿意买入的业务。药物Ohtuvayre在一种肺部疾病中上市速度异常快，其开发商Verona Pharma在2025年被默沙东以100亿美元收购。Argenx凭借免疫药物Vyvgart的销售增长，市值接近500亿美元。其他公司，如Insmed和BeOne Medicines，也因快速增长的产品线而接近类似估值。

其他生物科技公司也显示出可能达到这些高度的迹象。

Madrigal凭借Rezdiffra的早期销售轨迹让投资者感到意外，这是首个获批用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的药物。在该药获批之前，人们对Rezdiffra的益处和MASH药物的市场潜力存在怀疑。

然而，Madrigal的先发优势和强劲的市场接受度使Rezdiffra的销售额超出了分析师的预期。该药上市第一年达到1.8亿美元，2025年接近10亿美元。在此过程中，Madrigal的市值飙升。即使今年股价下跌，该公司市值仍约为120亿美元。

与此同时，BridgeBio将一种治疗进行性心脏病转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的药物推向市场，当时已有辉瑞的tafamidis可用，另一种来自Alnylam Pharmaceuticals的药物也即将上市。但BridgeBio收集的数据表明其药物可能比tafamidis更有效，并将疗法定价为折扣价。它还采取了一系列营销策略，以“降低门槛”促进可及性，BridgeBio首席执行官Neil Kumar此前告诉BioPharma Dive。

“这需要一些勇气和狂野西部的态度，才能认为你可以做到，即使许多其他人没有做到，”BridgeBio的Outten说。

Attruby的市场接受度在2026年加速。BridgeBio现在的市值超过130亿美元。

一些分析师表示，这些故事代表了该行业的成熟，可能受到艰难环境的加速。直到去年年底，生物科技行业经历了长期的资金和交易低迷，迫使许多开发商更节俭地支出以求生存，RBC Capital Markets分析师Luca Issi说。

据Issi称，这些成本控制措施使公司更好地准备好盈利销售药物——使它们能够在不同意被收购的情况下回报股东。

“大多数生物科技公司初中毕业就被收购了，”Issi说。“这些家伙大学毕业了，有自己的工作。他们获得了博士和医学博士学位。”

并购仍然是生物制药行业的核心部分。大型制药公司经常收购生物科技公司，以获得可以增加收入或抵消专利到期的新药。今年，已经达成了超过20笔收购交易，其中大多数价值至少10亿美元，根据BioPharma Dive数据。

Stifel在4月的一份报告中将这一快速开局描述为该行业有史以来并购活动第二活跃的年份。

Issi认为，生物科技的发展至少可以给年轻公司在交易谈判中更多筹码。但其他人也指出，现在有足够多的制药商成功推出新药的近期例子，可以可信地主张更多公司应该尝试。

“这比我最初预期的要花更长时间，但这是一件好事，”Leerink分析师Mani Foroohar说。“人们认为是‘成熟’的公司群体，”他补充道，“正在扩大。”

这些成功故事也可能使生物科技对长期将生物科技视为赌博的“通才”投资者更具吸引力，RBC的Issi说。

“通才投资者有一种看法，认为生物科技就像在赌场玩，你赌谁被收购，”Issi说。“但更广泛的行业状况要好得多，因为我们有更多拥有自给自足业务的公司。”