Arrowhead Pharmaceuticals开发的一款基因药物，在针对一种可增加突发性、潜在致命性胰腺肿胀风险的疾病的两项后期临床试验中取得成功。该药物名为plozasiran，是一种合成小RNA片段，旨在降低血液中的脂肪水平。其作用机制是降解细胞用于生成一种减缓甘油三酯代谢的蛋白质的指令。

Plozasiran已获批准，以Redemplo品牌销售，用于治疗一种导致甘油三酯水平极高的罕见病。Arrowhead正试图扩大该药物的适用范围。

周三公布的积极结果有助于这一目标的推进。在这两项试验中，入组了患有“重度高甘油三酯血症”的成人，每三个月皮下注射一次Arrowhead的药物，一年后甘油三酯水平中位分别下降79%和81%。而安慰剂组患者的降幅约为27%。

研究还考察了急性胰腺炎病例，该病常因甘油三酯水平过高而引发。汇总分析显示，接受plozasiran的参与者中，急性胰腺炎事件显著减少。总体而言，与对照组相比，急性胰腺炎事件数量下降了78%。

Arrowhead表示，其药物继续显示出“良好”的安全性和耐受性。未观察到肝酶出现“具有临床意义的”不良变化，也未出现血小板计数异常偏低或“超敏反应”——即免疫系统的异常过度应答。

研究在预设的亚组患者中，未发现药物组与安慰剂组在平均肝脏脂肪方面存在显著差异。所谓治疗期间出现的不良事件与既往研究“一致”。Redemplo的标签注明，最常见的不良反应包括头痛、恶心、注射部位反应和血糖升高。

Arrowhead首席执行官Christopher Anzalone在声明中表示，团队对plozasiran的潜力“比以往任何时候都更有信心”。他们认为最新数据“令人信服”，且“在安全性、活性、疗效和便利性方面均属同类最佳”。公司计划在年底前正式向美国监管机构申请将重度高甘油三酯血症纳入该药物的适应症范围。

周三上午晚些时候，Arrowhead股价飙升23%，至每股91美元以上。这家RNA专业公司的股价在过去一年中已增长超过五倍。

RBC Capital Markets分析师Luca Issi将试验结果描述为Arrowhead的“最佳情景”。据该分析师称，急性胰腺炎的发现尤其值得注意，因为试验最初设计是以甘油三酯水平为主要终点。

虽然急性胰腺炎病例的数值减少在技术上仍低于Ionis Pharmaceuticals的竞品药物Tryngolza所显示的结果，但医生“可能将两种药物视为同等有效”，Issi在给客户的报告中写道。他补充说，底线是，尽管Tryngolza率先在重度高甘油三酯血症中获得批准，但Arrowhead“已准备好加入竞争，其药物显示出相当的获益……并能提供给药频率上的优势”。Tryngolza为每月给药一次。

TD Cowen分析师Joseph Thome在另一份报告中写道，虽然需要更详细的数据才能真正比较Arrowhead和Ionis的药物，但周三的更新表明前者“可能占据市场的主要份额”。Thome和Issi都指出，Tryngolza可增加平均肝脏脂肪，这可能是plozasiran的一个有利差异点，因为后者似乎没有这种效应。

Arrowhead表示，将在“未来的学术会议上”提供其III期试验的更完整结果。