基因疗法

基因疗法2026-07-22

Arrowhead降脂药最新数据达“最佳情景”，重度高甘油三酯血症适应症拓展在望

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，其基因药物plozasiran在针对重度高甘油三酯血症的两项III期临床试验中达到主要终点，患者甘油三酯水平中位下降79%和81%，急性胰腺炎事件减少78%。公司计划年底前提交补充申请，扩展该药适应症。分析师称此为“最佳情景”。

基因疗法2026-06-30

FDA基因与细胞疗法审评负责人Vijay Kumar将卸任代理主任职务

FDA生物制品评价与研究中心（CBER）基因与细胞疗法审评办公室代理主任Vijay Kumar将卸任，CBER代理主任Karim Mikhail将暂代该职位以确保监管连续性。Kumar仍留任FDA。该变动发生在FDA高层人事动荡期，此前局长Marty Makary辞职、CBER主任Vinay Prasad离职及CDER主任Tracy Beth Høeg被解职。Kumar负责的部门曾审评Uniqure、Regenxbio和Atara Biotherapeutics等公司的实验性疗法，其离任或影响罕见病药物审评政策走向。