核心要点

  • Ultragenyx周四报告其针对罕见病Angelman综合征的关键实验性治疗失败后，公司市值蒸发近半。
  • 该疗法名为GTX-102（apazunersen），在研究中未达到主要和次要终点。Ultragenyx周三盘后表示，“治疗组和对照组之间没有差异，无法支持疗效”。
  • Ultragenyx现计划评估GTX-102项目并“决定其处置”。与此同时，公司正寻求“大幅削减开支”，将更多精力放在已获批产品上，并力争在2027年实现盈利。

深入解读

投资者此前对Angelman综合征的III期研究抱有热切期待，因为该疗法在早期研究中显示出潜力。尽管研究失败公告有时会包含对特定亚组或未来分析的乐观暗示，但Leerink Partners分析师Joseph Schwartz在给客户的报告中写道，Ultragenyx的措辞“几乎没有留下乐观解读的空间”。

这一挫折可能产生连锁反应。两家公司——Ionis Pharmaceuticals和Oak Hill Bio——正在开发作用机制类似的Angelman疗法。Ionis股价周三早盘下跌4%；Oak Hill于7月达成协议，计划在年底前通过业务合并上市。尽管如此，多位分析师认为，这些公司可能通过提供更高剂量或更强效力的药物而获得更好的结果。

Angelman综合征是一种罕见的神经遗传性疾病，影响大脑和身体功能。部分患者无法行走，多数患者无法言语，终生需要照护。该病目前没有获批的治疗方法，且药企此前多次尝试开发首款疗法均告失败。

对Ultragenyx而言，这一研究结果从根本上改变了投资者对公司的看法，Schwartz写道。尽管Ultragenyx已有五款获批产品——包括8月获批的首个基因疗法——但尚未实现盈利。其已上市药物均未达到重磅炸弹级别。而公司最新的削减开支计划，是在2月宣布裁员和重组之后提出的。

虽然Ultragenyx还有一款针对罕见病Sanfilippo综合征的疗法可能在数周内获批，但分析师认为，其潜在价值无法与Angelman疗法失去的前景相比。分析师预计，该药物UX111的峰值销售额可能达到1.2亿至2.4亿美元，而此前对GTX-102的峰值销售预估为18亿美元或更高。

“投资逻辑已经改变，”Schwartz在给客户的报告中写道。Ultragenyx“现在显然是一个商业和费用故事，而非管线执行故事”。