生物科技投资者押注并购，部分药企却选择自主商业化

当BridgeBio Pharma准备自主销售其心脏病药物Attruby时，投资者和分析师普遍持怀疑态度。这家位于旧金山湾区的生物技术公司，正与两家拥有成熟销售团队的大型企业竞争，其成功几率看似渺茫。

乐观的投资者预计，BridgeBio当年最多能实现1亿美元的销售额。然而，Attruby轻松超越了这些预测，2025年收入达到3.62亿美元，证明BridgeBio已成为其更大竞争对手的切实威胁。

如今，这些分析师报告——无论是悲观的还是乐观的——都被装裱在BridgeBio旧金山办公室的一间会议室内，其首席商务官Matt Outten有时会在此接待访客。Outten对BioPharma Dive表示：“当人们进来时，他们会看到那些看好的报告，也会看到那些写着‘你永远做不到’的报告。好消息是，我开始用正面的报告替换早期的那些了。”

生物技术公司通常需要投入数亿甚至数十亿美元来开发一种药物。大多数药物会失败，而那些成功的药物，其权益或整个公司往往最终被出售给有资金和销售团队的大药企。投资者历来押注于这类交易，而对那些试图自行销售药物的公司持反对态度，这种“做空上市”的策略基于数十年的怀疑。

但在过去几年中，越来越多的公司开始尝试抓住这个“黄铜指环”。其中包括Argenx、BridgeBio、Insmed和Madrigal Pharmaceuticals等，它们都证明了自己能比投资者预期的更好地销售药物。在此过程中，它们跻身该行业更具价值的公司之列，回报了那些坚持到底的股东。

Foresite Capital董事总经理Michael Rome表示：“对于拥有重要产品的公司，投资者越来越愿意容忍较慢的上市爬坡期。”

生物技术公司在早期需要做出许多艰难的战略决策，从选择靶向疾病到融资方式。但随着公司成熟，它们都将面临一个关键选择：是否自行销售药物。

如果坚持自主并取得成功，可能带来巨大的财务上行空间，使年轻的药企成长为大型盈利公司。然而，这是一项昂贵的工程，需要耐心的投资者。

面临这一问题的公司之一是Alumis，该公司将于今年晚些时候申请其药物envudeucitinib的批准，该药是百时美施贵宝银屑病治疗药物Sotyktu的竞争对手。自公布数据显示其药物可能不仅优于Sotyktu，而且在新兴疗法类别中名列前茅以来，该生物技术公司的股价已上涨超过四倍。该药物也在测试用于治疗狼疮等其他自身免疫性疾病。

根据投资公司Leerink Partners的一项预测，envudeucitinib在银屑病领域的年销售额峰值可能达到17亿美元。但Alumis首席执行官Martin Babler表示，将药物推向市场是一项昂贵的工程，因为对于Alumis这样规模的公司来说，承担直接面向消费者的广告费用是一项沉重的负担。为了“最大化这一机会”，Babler说，“更可能的是通过合作伙伴而非独自完成。”

LB Pharmaceuticals也在进行类似的考量。其首席执行官Heather Turner在1月份告诉BioPharma Dive，该公司正在评估是否能够自行销售其处于后期测试阶段的精神分裂症药物。在上市前的证券文件中，LB论证了其药物可能优于已获批的精神分裂症治疗药物，包括百时美施贵宝的Cobenfy。Turner表示：“我们认为这是一个不错的大市场机会，这有帮助，但这也是一个生物技术公司可以可信地推出的市场。”

Turner此前曾担任肥胖症专业公司Carmot Therapeutics的首席执行官，该公司最终以31亿美元出售给罗氏。她说，如果当时考虑自行销售药物，“人们可能会嘲笑我”。

尽管如此，仍有一些公司正在考虑这样做。其中之一是Kailera，一家资金雄厚的肥胖症药物开发商，最近完成了该行业有史以来规模最大的首次公开募股之一。该公司正在推进以ribupatide为主导的产品组合，这是一种减肥治疗药物，希望与诺和诺德的Wegovy和礼来的Zepbound竞争。首席执行官Ron Renaud——曾领导并出售过另外三家生物技术公司——此前表示，公司已将未来药物上市所需的专业知识纳入招聘计划。至少目前，该公司打算有一天自行销售其药物。

Renaud说：“我们的首席医疗官过去曾开发过重磅心血管药物。我们内部拥有这些经验。因此，我们的想法是利用我们现有的技能尽可能地将这一计划推进下去。”

有此类雄心的公司近期有积极的例子表明，这种计划可以产生稳定、盈利的业务，投资者会愿意买入。药物Ohtuvayre在治疗某种肺病时上市速度异常快，其开发商Verona Pharma于2025年被默沙东以100亿美元收购。Argenx凭借免疫药物Vyvgart的销售增长，市值接近500亿美元。其他公司，如Insmed和BeOne Medicines，也因快速增长的产品线而接近类似估值。

其他生物技术公司也在展示它们可能达到这些高度。

Madrigal凭借Rezdiffra的早期销售轨迹让投资者感到意外，这是首个获批用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的药物。在该药获批之前，市场对Rezdiffra的疗效和MASH药物的市场潜力存在怀疑。

然而，Madrigal的先发优势和强劲的市场接受度使Rezdiffra的销售额超出了分析师的预期。该药上市第一年销售额达到1.8亿美元，2025年全年接近10亿美元。在此过程中，Madrigal的市值飙升。即使今年股价下跌了两位数百分比，该公司市值仍约为120亿美元。

与此同时，BridgeBio将一种治疗进行性心脏病——转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的药物推向市场，当时辉瑞的tafamidis已经上市，而Alnylam Pharmaceuticals的另一种药物也即将跟进。但BridgeBio收集的数据表明其药物可能比tafamidis更有效，并将疗法定价为折扣价。它还采取了一系列营销策略以“降低门槛”，BridgeBio首席执行官Neil Kumar此前告诉BioPharma Dive。

BridgeBio的Outten表示：“即使其他许多人没有成功，你仍然需要有勇气和‘狂野西部’的态度来相信自己能做到。”

Attruby的市场接受度在2026年加速增长。BridgeBio目前的市值已超过140亿美元。

一些分析师表示，这些故事代表了该行业的成熟，而这一过程可能因艰难的环境而加速。RBC Capital Markets分析师Luca Issi表示，直到去年年底，生物技术行业经历了长期的资金和交易活动回落，迫使许多开发商更节俭地支出以求生存。

Issi认为，这类成本控制措施使公司更有能力盈利地销售药物——使它们能够在不同意被收购的情况下回报股东。

Issi说：“大多数生物技术公司初中毕业就被收购了。这些公司大学毕业了，有自己的工作。他们获得了博士和医学博士学位。”

并购仍然是生物制药行业的核心部分。大型制药公司经常收购生物技术公司，以获得能够增加收入或抵消专利到期影响的新药。根据BioPharma Dive的数据，今年至少已达成20笔收购交易，其中大多数价值至少10亿美元。Stifel在4月的一份报告中将这一快速开局描述为该行业有史以来并购活动第二活跃的年份。

Issi认为，生物技术的演变至少可以给年轻公司在交易谈判中带来更多筹码。但其他人也指出，现在有足够多的近期例子表明，药企成功推出新药，因此有理由相信更多公司应该尝试。

Leerink分析师Mani Foroohar表示：“这比我最初预期的要花更长时间，但这是一件好事。”他补充道：“人们认为是‘成熟’的公司群体正在扩大。”

RBC的Issi表示，这些成功故事也可能使生物技术对长期将生物技术视为赌博的“通才”投资者更具吸引力。

Issi说：“通才投资者有一种看法，认为生物技术就像在赌场里玩，你赌谁会被收购。但整个行业的情况要好得多，因为我们有更多拥有自我可持续业务的公司。”