Amylyx的GLP-1阻断剂押注获得积极后期数据

一家曾估值高企的波士顿地区制药公司周二部分翻身，公布了其针对减重手术后可能出现的危险低血糖水平的潜在首创疗法的后期临床试验积极结果。

Amylyx Pharmaceuticals表示，其候选药物avexitide达到了研究的主要终点，与安慰剂相比，严重至重度低血糖事件减少了55%。此类发作会剥夺大脑的主要燃料葡萄糖，导致意识混乱、头晕、言语不清和协调能力丧失。在更严重的情况下，患者可能会昏厥、癫痫发作或陷入昏迷。

据Amylyx称，该药物也表现出安全性。研究人员将大多数不良事件归类为轻度或中度，最常见的是腹泻和注射部位瘀伤或发红。Amylyx现计划在年底前向美国食品药品监督管理局正式提交新药申请。

“我们从内分泌科医生和[减重术后低血糖]患者那里非常一致地听到，每一次这样的发作都是医疗紧急情况。预防哪怕一次发作都很重要，”Amylyx联合创始人兼联合首席执行官Justin Klee在接受采访时表示。

Klee补充说，当Amylyx团队将研究结果告知试验指导委员会的医学专家时，他们“欣喜若狂”。目前，尚无获批药物用于治疗减重术后低血糖，根据 克利夫兰临床医学杂志引用的研究 ，这种疾病影响大约十分之一至三分之一的接受该手术的患者。

“对于患上这种病的人来说，这是一种完全使人衰弱的疾病，”Amylyx的另一位联合创始人兼联合首席执行官Joshua Cohen表示，他将这一新结果描述为“本垒打”，远超大多数预期。

Cohen和Klee拒绝透露Amylyx是否会在提交申请前与美国食品药品监督管理局工作人员会面。不过，他们指出，该机构已授予avexitide一项 特殊地位 ，旨在加快某些针对严重或危及生命疾病的治疗的开发和审评。

Avexitide作用于与Eli Lilly和Novo Nordisk销售的畅销糖尿病和减肥药物相同的GLP-1受体。然而，与这些药物不同，avexitide阻断受体以减少胰岛素产生并稳定血糖水平。

Amylyx通过Eiger BioPharmaceuticals 2024年的破产程序以3500万美元收购了该药物。据Klee和Cohen称，此次收购在战略上有多个合理之处，包括Eiger已经开展了多项中期试验，专注于减重术后低血糖或“先天性高胰岛素血症”——一种胰腺产生过多胰岛素的遗传性疾病。

因此，两人押注Amylyx只需一项积极的后期实验即可提交上市申请。他们表示，团队今年一直在整理申请材料，商业上市准备工作正在进行中。

Mizuho Securities的分析师在周一给客户的报告中估计，到2040年，avexitide的风险调整后收入可能达到13亿美元。

TD Cowen分析师Joseph Thome预测avexitide在美国的年度峰值销售额为15亿美元，尽管随着诊断和认识的提高，这一数字“可能被证明是保守的”。

Amylyx在周一市场收盘后披露，avexitide试验结果将于周二早间发布。该公司股价随后在盘后交易中上涨14%。

自2024年春季以来，Amylyx股价稳步回升，当时该公司宣布将其唯一产品——一种用于肌萎缩侧索硬化症的药物——撤出市场。这一 罕见举动 发生在一项大型确证性试验发现该药物在减缓这种致命的神经破坏性疾病方面并不优于安慰剂之后。

Amylyx继续评估该药物（代号AMX0035）作为Wolfram综合征（一种罕见的遗传性疾病）的治疗方法。该公司还有一种用于ALS的实验性基因药物。

该公司第二季度净亏损4300万美元。截至6月30日，其持有2.51亿美元的现金、现金等价物和短期投资，预计可维持运营至2028年。