新一代生物技术领袖崛起：能否重塑药物初创企业的构建方式？

Kevin Parker是基因组学、免疫肿瘤学和计算生物学领域的专家。作为斯坦福大学的博士科学家，他曾在《科学》《自然·医学》和《细胞》等知名期刊上参与发表研究。

但两年前，当Parker与同事酝酿创办一家新的生物技术公司时，他发现自己踏入了陌生的领域。Parker擅长应对棘手的科学挑战，却在初创企业的构建流程上犯了难。

“创办公司的具体事务——注册公司、处理法律事务、开设银行账户、购买医疗保险，这些琐碎细节……没有一本书教你如何操作。”Parker说。

创办生物技术公司并非他最初的职业规划。他的实验室负责人、医师科学家Howard Chang鼓励学生探索多种职业路径，包括产业界，这促使Parker在药物初创公司Maze Therapeutics实习。在那里，他看到了学术界的局限。

“学术界专注于分析数据、发表论文，然后转向下一个课题；而产业界则专注于将这些想法转化为对患者的影响。”Parker说。他于2020年创立了癌症药物研发公司Cartography Biosciences。

然而，跨领域转型并非易事，他自认幸运地成功了。新一代生物技术领袖（包括Parker在内）希望让这种转型变得更容易，为未来的创业者填补他们曾感到迷茫的空白。他们对药物初创企业通常的组建方式感到沮丧，不仅自己创建公司，还致力于构建一种新型社区。

“这里涌动着草根能量。他们正在传播积累的知识。”风险投资公司Pillar VC的负责人Tony Kulesa说。Kulesa已成为这一松散的高管、科学家和学生群体中的知名声音。

在Kulesa、Parker及其同道看来，孵化多数新生物技术公司的资金雄厚的风投机构，未能足够迅速地组建初创企业以利用这股能量，导致许多有抱负的创业者缺乏前进的路径。

一些人还指出，传统投资者过于关注自身的模式和目标，难以容纳非正统的想法。通常，风投会在已通过验证的研究基础上，为新药公司安排一位高管或资深创业者。“对投资公司而言，产品就是公司本身。”Roivant Sciences首席执行官Matt Gline在最近接受BioPharma Dive采访时表示。

诚然，风投模式已催生出许多成功的生物技术公司和创新药物。“这些公司的创建方式在某些机构中已变得千篇一律，”Sofinnova Investments的普通合伙人Maha Katabi说，“但这肯定不是该行业发展的主流现实。”

然而，一些创业者认为，拥有好点子的研究人员若想保留控制权，可能会被拒之门外。他们使用“创始人主导的生物技术”和“技术生物”等术语，视自己为一场运动的推动者，鼓励和支持更多学者创办药物公司。在此过程中，他们希望拓宽行业版图，超越波士顿、旧金山和圣地亚哥等传统中心。

开源式方法

去年秋天，这一社区的成长得以展现：数百名科学家和创业者参加了名为“创始人主导生物技术峰会”的线上活动。会议包括“新融资与组织模式”和“创业路径”等专题讨论。

Kulesa表示，这是该活动第二次举办，他通过Pillar VC（一家提供种子资本的公司）发起了这一峰会。超过3500人注册参加，峰会还涵盖生殖健康等风投关注较少的领域。

与会者描述了他们在学术探索中偶然萌生创业想法的经历。“你来到课堂，然后说‘我刚创办了一家公司’，”Kulesa在峰会的一次会议上对前麻省理工学院同学、Amber Bio创始人Jacob Borrajo开玩笑说，“我当时想，‘这也可以？太不可思议了。’”

对许多人而言，这一社区的吸引力似乎在于其无边界的特性。创始人主导的生物技术网络并非源自波士顿和旧金山的名校和实验室，而是建立在Zoom、线上活动和Twitter之上。其目标是帮助各地的人们与志同道合的创业者和投资者建立联系。

“有很多优秀的科学成果，也有大量潜在需求，来自那些此前未融入初创网络和文化的人，他们现在正试图进入这个领域。”Kulesa说。

以得克萨斯州圣安东尼奥的生物技术创业者Guillermo Vela为例。他曾是约翰斯·霍普金斯大学的癌症和干细胞研究员，回到家乡后投身创业。创建他的癌症药物发现公司NeuScience，涉及大量冷电话和邮件。接听的高管和投资者常常将Vela引荐给业内其他人。

得到帮助后，Vela现在活跃于社交媒体和其他论坛，试图传播知识并“揭开”公司创建过程的神秘面纱。

“不可否认，这是一个需要经验的行业，很多诀窍只能通过多年积累获得，”他说，“但也有很多秘方和隐性知识没有公开，因为没有真正有效的机制。”

像Alix Ventures的BIOS社区和Nucleate（一个面向研究人员、大学生和创业者的导师社区）等组织，正试图分享部分诀窍。

Nucleate甚至引起了成熟药企的关注，包括基因泰克和Alnylam制药，后者于7月宣布与这个由研究生领导的组织建立合作伙伴关系。Nucleate部分由Kulesa的同事Michael Retchin运营，并在Pillar VC的支持下创建了一个风险投资奖学金项目。

在Retchin看来，Nucleate的目标并非“给每位博士一份条款清单，然后说‘去吧’”，也不是批评生物技术投资者的运作方式，因为他认为最近有更多元化的想法获得了资助。

相反，他希望看到曾成功创办公司或推动药物上市的企业家，在指导新兴领导者方面发挥更积极的作用。“引入更多人，让他们获得资深人士的卓越建议、严谨思维和流程，可以解决许多问题。”Retchin说。

“棘手的生意”

然而，将初创企业托付给生物技术新手，可能给本已充满风险的尝试增加不确定性。尽管行业中最成功的公司（如基因泰克和再生元）在年轻创始人手中蓬勃发展，但更多时候，投资者会聘请可信赖的高管，或为行业新人配备资深帮手。

“必须牢记，药物开发是一项棘手的生意，是一条漫长的道路，既需要经验丰富的管理团队，也需要经验丰富的投资者。”Sofinnova的Katabi说。

成功的生物技术公司通常需要多年时间和数亿美元才能将新药推向市场。每一步都涉及不同类型的专业知识，从药物发现到临床试验设计，再到与监管机构合作。

曾创办公司或担任生物技术高管的创始人，可能更有能力筹集资金、执行商业计划并带领公司渡过起伏。即使是精通商业的科学创始人，也可能需要经验丰富的人员加入管理团队，以协助药物开发。

“在生物技术领域，几乎没有事情能在真空中发生，”Katabi说，“正是将这两种思维和经验丰富的投资者汇聚一堂，才创造了最终的生物技术成功。”

这些成功案例包括许多源自成熟风投生态系统的药企。Alnylam现在是业内最大的RNA干扰药物开发商，曾是由Atlas Venture、Arch Venture Partners等公司孵化的初创企业。COVID-19疫苗开发商Moderna由Flagship Pioneering打造，并私下资助多年，才成为家喻户晓的名字。

其他近年或即将将药物推向市场的公司，如Bluebird bio、CRISPR Therapeutics和Sage Therapeutics，也都是在蓝筹生物技术投资者的孵化或密切指导下成长起来的。

也有生物技术资深人士主张耐心。下一代领导者必须先掌握基本技能——无论是在制药巨头还是其他初创公司工作数年——然后才能期望想法获得投资者青睐。

“这是一个缺乏耐心不会带来好处的行业，因为它受到严格监管，”生物技术孵化器Abio-X的首席执行官、曾领导Sage的资深药物开发者Jeff Jonas说，“关于如何做事有太多规则和法规。你不能不耐烦。你可以紧迫，但必须始终愿意学习。”

尽管如此，年轻创始人看到了其他积累行业知识的方式，例如通过经验丰富的董事会，并渴望开辟自己的道路。

十年前，Armon Sharei在麻省理工学院完成博士学业时，开始寻找将研究应用于药物发现的方法。他联系了一位投资者，对方感兴趣但怀疑Sharei的想法能否支撑一家成熟公司。其他人告诉他别费劲，而风投公司则对他缺乏经验持犹豫态度。

Sharei继续构建他的初创公司，后来命名为SQZ Biotech。该公司于2014年进入MassChallenge，并赢得了10万美元的大奖。在Sharei看来，更重要的是，他遇到了Polaris Partners的投资者Amy Schulman。

Schulman在Sharei完成博士后研究期间指导他，为SQZ提供建议，后来成为其执行主席。她的名字似乎缓解了投资者对年轻科学家掌舵的担忧。

“她帮助Polaris加入并主导了初始融资，”Sharei说，“在她担任董事会成员期间，人们觉得‘好吧，我们相信你不会搞砸。’”

然而，事情并非总是一帆风顺。尽管SQZ于2020年上市，当年秋季股价峰值达每股32美元，但此后其股票几乎失去全部价值。2022年11月，Sharei以“公司战略分歧”为由离开SQZ，当时公司宣布重组。

两者共存？

创始人主导运动的增长表明，人们对新的生物技术职业路径和更开放的公司创建方式存在需求。

然而，投资早期生物技术和医疗技术公司的Breakout Ventures联合创始人兼管理合伙人Julia Moore认为，传统风投支持的初创企业和创始人主导的初创企业都有其位置。

“当你做的事情不遵循现有剧本，并且需要创始人的热情投入时，这可能是成功和专注的有力配方。”Moore说。

与新一代创业者更紧密的合作，可能会催生形态不同的生物技术公司，也可能意味着更多针对历史上被忽视疾病的新药得到开发。

例如，Amylyx Pharmaceuticals由布朗大学的两位本科生Justin Klee和Josh Cohen创立，他们一直领导公司，直至其ALS药物Relyvrio获得美国食品药品监督管理局批准。

然而，像Amylyx这样的故事仍是例外而非常态。两位没有公司创建经验的学生开发药物并推向市场，这很罕见。Amylyx的成功也未必是能轻易复制的模式。

尽管如此，一些创始人表示，行业资深人士可以做得更多。“这是供需问题，”Sharei说，有抱负的创业者远多于指导他们的行业导师。

大型风投公司确实有一些举措，旨在让更多学者进入生物技术公司创建领域。Sofinnova有一个项目，向研究生介绍生物技术投资，由公司高层讲授商业开发和临床试验课程。Foresite Capital与其孵化器Foresite Labs合作提供奖学金，教授学者风险投资和公司创建。

其他项目更早启动，例如Project Onramp，一个由Third Rock Ventures部分资助的波士顿生物技术实习项目，招募低收入背景的大学生。

Kulesa认为，更多创业者竞争投资者资金，应能带来更多元化的想法，以补充传统风投支持的想法。

然而，归根结底，生物技术成功的衡量标准是开发出惠及患者的新药。创办和资助新药企只是漫长旅程的第一步，创始人主导运动能产生多大影响，仍是一个悬而未决的问题。

“时间会证明一切，对吧？”Kulesa说。

Ben Fidler对本文有报道贡献。