核心摘要

  • 诺华研发的口服药物remibrutinib在两项针对常见类型多发性硬化症的III期试验中取得成功，增强了市场对该药物前景的信心，周二公司股价上涨超过4%。
  • 这家瑞士制药巨头未公布详细研究数据，但透露remibrutinib在降低患者年复发率和脑部炎症病灶方面显示出优于对照药物Aubagio的“优越性”。治疗还观察到对残疾进展具有“临床意义”的影响，且未影响肝脏安全性——这是同类多款药物曾遇到的问题。
  • 该结果可能使已获批用于慢性荨麻疹（商品名Rhapsido）的remibrutinib未来成为更大的销售贡献者。诺华正寄望于remibrutinib及其他后期管线产品，以弥补多项专利到期带来的收入损失。公司计划将多发性硬化症研究结果提交给卫生监管机构。

深度解读

Remibrutinib属于BTK抑制剂，这类药物最初以抗癌作用闻名，但近年来制药商纷纷尝试将其用于自身免疫性疾病。多家公司聚焦多发性硬化症，希望新一代能进入大脑的BTK抑制剂能成为新的治疗选择。

然而，这一领域此前充满试验失败和安全挫折。默克公司（Merck & Co.）的一款候选药物在试验中受挫，赛诺菲（Sanofi）的另一款药物在复发型多发性硬化症上未达预期，但对一种较少见的疾病形式显示出更明显效果。该药物在美国遭拒，但于6月在欧洲获批。两款药物的试验均因发现肝脏相关副作用而放缓。

与此同时，罗氏（Roche）声称其BTK抑制剂在复发型多发性硬化症研究中取得成功，但分析师质疑监管机构是否会因其对肝脏的影响而批准该治疗。

威廉·布莱尔（William Blair）分析师迈尔斯·明特（Myles Minter）写道，未来安全性问题仍将是“投资者关注的焦点”，诺华公布的细节将“对理解remibrutinib在治疗范式中的潜在定位至关重要”。

杰富瑞（Jefferies）分析师迈克尔·洛伊希滕（Michael Leuchten）在另一份报告中写道，这些结果可能为诺华在多发性硬化症领域解锁超过30亿美元的峰值年销售额。诺华还在测试该药物治疗其他神经系统适应症和炎症性疾病。若在化脓性汗腺炎和食物过敏的进行中研究中取得成功，remibrutinib可能“成为一个具有数十亿美元销售潜力的产品系列”。