诺华（Novartis）与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）于本周一下午确认，因在试验中观察到炎症性副作用，已暂停各自针对自身免疫性疾病的细胞疗法项目的多项试验。

诺华正在多项自身免疫研究中测试名为rap-cel的个性化细胞疗法。该公司发言人表示，共发现三例免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）病例，这是一种罕见且可能危及生命的反应。这些事件引发的并发症导致了“致命结局”。

诺华称，已于8月24日对这些试验启动暂停措施——这些试验评估rap-cel在狼疮、重症肌无力、多发性硬化及其他疾病中的疗效。发言人在给BioPharma Dive的邮件中写道，诺华正与监管机构“保持沟通”，并正在审查相关发现。

发言人补充道：“临时暂停将有助于对项目内不断变化的临床和安全性数据进行更全面的审查。”

百时美施贵宝也主动暂停了评估其CAR-T疗法zolacabtagene autoleucel（zola-cel）的自身免疫性疾病试验的入组工作。公司发言人在给BioPharma Dive的邮件中表示，此举是“出于高度谨慎”，旨在“审查zola-cel项目中的临床数据”，并指出公司在常规安全性监测中发现了“短暂且可逆的炎症事件”。公司目标是最快完成评估并恢复试验。

2月发表的结果详细描述了zola-cel一项1期研究中出现的一例IEC-HS病例。据发言人介绍，该药物的安全性特征“仍与CAR-T疗法的已知特征一致”。

发言人补充道：“我们继续对zola-cel抱有信心，该药已在（系统性红斑狼疮）及其他自身免疫性疾病中显示出变革性的、无需持续治疗的反应。”

诺华正在八个不同的免疫学和神经科学适应症中测试rap-cel。一位发言人表示，测试rap-cel在癌症中应用的试验仍在进行中。

百时美施贵宝原定于本月开始一项针对系统性硬化症患者的zola-cel试验。

rap-cel和zola-cel均采用旨在比早期CAR-T产品更快生产的工艺技术开发。William Blair分析师Sami Corwin写道，该技术“可能驱动了细胞扩增增加以及所报告的毒性”，但她在周一给客户的报告中提醒，其他因素也可能参与其中。

诺华和百时美施贵宝是细胞疗法开发的领导者。两家公司均已将用于治疗某些癌症的产品推向市场。它们也处于一项广泛研究工作的前沿，旨在将这些细胞疗法重新用于自身免疫性疾病。早期学术研究表明，该方法可能有助于推动难治性炎症性疾病（如狼疮）进入长期缓解。

其他几家生物技术公司也在测试各自的CAR-T疗法用于自身免疫性疾病。Cabaleta Bio正在进行多项试验，包括一项针对肌炎的后期研究。Kyverna Therapeutics可能在年底前提交僵人综合征的上市申请，并正在招募患者参与一项重症肌无力的关键性研究。

Corwin写道：“这显然需要持续监测，以确定其对未来这些产品整体市场接受度的潜在影响。”

编者注：本报道已更新，补充了诺华试验中三名患者死亡的消息。