美国食品药品监督管理局（FDA）于周四批准了Replimune公司用于治疗晚期黑色素瘤的药物，结束了该药物此前两度被拒、后经医生、患者及机构顾问共同推动监管机构重新审议的曲折历程。

该疗法曾用名RP1，将以Tudriqev为商品名销售，获批与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的Opdivo联用，适用于接受过Opdivo或默沙东（Merck & Co.）Keytruda等靶向PD-1（一种与癌症相关的蛋白）免疫疗法后病情仍进展的黑色素瘤患者。Tudriqev是一种工程化溶瘤病毒，直接注射入肿瘤内，在肿瘤中复制并摧毁病变细胞，随后释放可刺激免疫系统的蛋白质。

FDA授予Tudriqev“加速”批准，意味着其持续上市许可取决于正在进行的III期试验能否成功。该试验正在测试Tudriqev-Opdivo联合方案与PD-1药物或化疗的对比，预计将于2027年底公布结果。

Tudriqev的获批基于一项单臂试验结果：在该试验中，Tudriqev-Opdivo联合方案帮助约四分之一的入组患者实现了不同程度的肿瘤缓解，这些缓解的中位持续时间略超过14个月。

在上周顾问委员会召开前的简报文件中，FDA审评人员对这些结果提出质疑，认为Replimune的试验设计及疗效衡量方式使得区分Tudriqev的真实影响变得困难。然而，由该机构召集的多数专家持不同意见，认为试验中观察到的信号足够强，足以支持该药在治疗选择有限且难治的患者群体中获得批准。这些专家还指出，正在进行的验证性试验结果可能很快提供更明确的答案。

“对于晚期黑色素瘤且对PD-1阻断疗法不再应答的患者而言，预后往往令人沮丧，可选治疗方案也极为有限。管理这些患者的临床医生深知这种紧迫性。”FDA生物制品评价与研究中心代理主任Karim Mikhail表示。

此次获批为Replimune提供了急需的转机。该公司此前曾警告，若Tudriqev再次被拒，可能不得不放弃该药物的开发。在周一发给客户的研报中，Leerink Partners分析师Daina Graybosch预测，若获批，该药年销售峰值可达6.18亿美元，而华尔街的共识预期则接近10亿美元。

Tudriqev在过去一年左右的时间里，一直深陷FDA所面临的动荡之中。其前两次拒绝均出自前任领导层之手，该领导层被多家药企指责在拒绝或延迟某些疗法时随意更改监管指导意见。Replimune特别提出了此类指控，称在Tudriqev于4月最后一次被拒后，早前的一个审评团队曾认为该公司已提供“充分证据”证明该疗法的获益。

然而，许多试验研究者纷纷为Replimune辩护，据报道白宫也出面干预为其争取机会。在上周顾问委员会投票后，Leerink分析师Graybosch表达了“高度确信”批准将很快到来，并预计鉴于Tudriqev联合方案“易于使用且安全性良好”，市场将出现“强劲需求”。