美国食品药品监督管理局（FDA）于本周三批准了一款新型睡眠药物，该药属于一个潜在利润丰厚的新药类别，用于治疗较为罕见的发作性睡病亚型。这一决定标志着该类药物首次进入市场。

这款药物由日本武田制药研发，通过增强“食欲素-2”信号通路发挥作用。食欲素-2是一种调节食欲、觉醒和警觉等关键身体功能的蛋白质。两项大型临床试验显示，与安慰剂相比，该药在维持患者清醒以及抑制1型发作性睡病典型的突发性肌肉无力方面效果显著，且总体耐受性良好。

武田将以商品名Orzeyful销售该药。虽然公司未公布定价，但杰富瑞（Jefferies）分析师预计，Orzeyful的年治疗费用可能在每名患者14.2万美元（与另一款睡眠药物Xywav相当）至25万美元以上之间。若按该价格区间下限计算，分析师Stephen Barker预测Orzeyful的年净销售额峰值约为20亿美元。

患者倡导组织Project Sleep的首席执行官Julie Flygare在武田发布的声明中表示：“对于1型发作性睡病患者而言，症状重塑了日常生活，其影响远超大多数人对该病的认知。”她认为，Orzeyful的获批“是一个历史性时刻，扩大了我们的治疗选择，也让我对未来充满希望。”

武田首席执行官Julie Kim也表达了类似观点，称此次批准是“1型发作性睡病群体的新篇章”，将“可能重新定义这种疾病的治疗方式以及患者在治疗中的感受。”

FDA药品审评中心精神病学部门主任Tiffany Farchione在另一份声明中指出：“长期以来，1型发作性睡病患者不得不面对一种复杂的、终身性的神经精神疾病，而现有治疗只能解决部分问题。这款新药是首个影响疾病根本生物学机制的药物，能够整体治疗1型发作性睡病。”

由于Orzeyful会改变大脑化学环境，尤其是与“奖赏”感受相关的神经回路，该药还需接受美国缉毒局（DEA）的审查。DEA将决定其管制分类，这一过程可能长达90天。分类确定后，Orzeyful才能正式上市。

武田发言人表示，定价信息和获批的用药支持资源将在药物商业可及后“通过适当渠道公布”。

其他公司也在竞相加入武田的行列，进入这一预计规模达数十亿美元的市场。其中包括日本药企卫材（Eisai），以及礼来（Eli Lilly）——后者刚刚通过63亿美元收购Centessa Pharmaceuticals进入食欲素领域。

总部位于爱尔兰的Alkermes公司是武田最接近的竞争者。该公司最近启动了其食欲素增强药物“alixorexton”的全球后期临床项目，覆盖1型和2型发作性睡病。此外，Alkermes还在测试该药是否对一种相关睡眠障碍——特发性嗜睡症——有效。

Alkermes新任首席执行官Blair Jackson认为，这些额外适应症是弥补差距的一种方式。他在6月的一次采访中解释，两种发作性睡病与特发性嗜睡症之间的诊断“有时可能模糊不清”。

“可以想象，当武田的药物进入市场时，它只能用于1型发作性睡病。届时，支付方会对医生提出要求：‘你必须证明患者是1型发作性睡病。’而证明方式非常有限，”Jackson说。

“我们的目标是获得全部三种适应症的批准，这样医生就不必为诊断进行辩护，”他补充道。这将为患者带来“灵活性和大量治疗选择，而无需每次都要与支付方周旋。”

杰富瑞负责Alkermes的分析师Akash Tewari认为，FDA对Orzeyful的决定“如预期般顺利”。他在给客户的报告中写道，价格和支付方覆盖“将是上市后需要关注的关键方面”。

编者注：本文已更新，以澄清Jackson的职务。