Greenstone Biosciences获NIH R61资助，推进杜氏肌营养不良心肌纤维化治疗研发

Greenstone Biosciences获NIH R61资助，聚焦DMD心脏纤维化新药发现

加州帕洛阿尔托 — 2026年8月7日，专注于以新方法学（New Approach Methodologies, NAMs）推动药物发现的生物技术公司Greenstone Biosciences宣布，已获得美国国立卫生研究院（NIH）下属国家心肺血液研究所（NHLBI）颁发的Catalyze R61资助。该资助将支持一项研究计划，旨在为杜氏肌营养不良（DMD）相关的心肌纤维化和扩张型心肌病发现新型候选药物。

未满足的临床需求：DMD心脏病变缺乏针对性疗法

DMD是一种罕见遗传病，全球约每3,500名男婴中即有1例。心脏问题，尤其是心肌病，在DMD患者中十分常见，且是导致死亡的主要原因。皮质类固醇虽可延缓心力衰竭并改善生存，但超过四分之一的患者无法耐受或对该治疗无应答。目前，尚无获批疗法能够直接针对该疾病引起的心脏瘢痕（纤维化），而此次项目正是旨在填补这一空白。

技术路径：iPSC模型与AI驱动的药物发现

Greenstone将利用其诱导多能干细胞（iPSC）生物库及心肌细胞疾病模型，结合无偏蛋白质组学、计算药物筛选和生成式AI，以识别并验证针对DMD心肌病的候选药物。Catalyze项目分为两个阶段：当前R61阶段支持靶点识别与早期候选发现；若进展顺利，项目将进入R33阶段，该阶段将资助候选化合物在体内（in vivo）的合成、表征与测试，随后再推进至IND-enabling研究。

“DMD心肌病长期未获充分关注，部分原因在于实验室中缺乏能够忠实模拟该疾病的工具，”Greenstone Biosciences联合创始人、斯坦福心血管研究所所长Joseph C. Wu博士表示，“这项资助使我们能够将患者来源的心肌细胞模型和现代计算方法，应用于一个难以通过其他途径触及生物学机制的疾病领域。”

监管背景：NAMs政策环境快速演进

此次资助的授予正值NAMs监管环境快速变化之际。FDA于2025年发布的《减少动物试验路线图》及其2026年4月的进展报告，已正式将ISTAND项目永久化，建立了NAMs可接受性数据库，并批准了该机构首个用于临床试验的AI药物开发工具。与此同时，美国国会已推进《FDA现代化法案3.0》，该法案旨在使FDA的监管规定与2022年授予的非临床测试权限保持一致。该法案于2026年7月20日在众议院通过，目前正等待参议院最终表决，随后将提交总统。这些进展代表着人类相关模型在药物开发中获得的最强有力的立法与监管支持之一。

关于Greenstone Biosciences

Greenstone Biosciences是一家位于斯坦福研究园的生物技术公司，专注于开发和应用新方法学（NAMs）进行药物发现。其平台独特地结合了全球最大的人类iPSC生物库——包含来自2,500多名捐赠者的样本，以及最广泛的罕见病和孤儿病细胞系收藏——与AI驱动的靶点识别和ADMET预测方法。

该公司直接在实验室中使用患者来源的心肌细胞、类器官及其他iPSC衍生细胞类型模拟人类疾病，能够捕捉动物模型常遗漏的生物学特征。其服务包括安全性与毒理学测试、心脏与肝脏毒性筛选，以及高通量药物筛选。公司还提供iPSC重编程、定制分化及按客户需求创建基因工程细胞系等服务。Greenstone向制药和生物技术合作伙伴供应分化细胞产品，并免费向学术研究人员提供其iPSC细胞系，以扩大其生物库在更广泛科学社区中的影响力。更多信息请访问greenstonebio.com。