2026年罕见病药物报告：风浪中的安全航道？

罕见病药物开发者正面临一个性情多变的FDA，同时还需与肥胖症及其他常见病领域的重磅药物争夺关注。然而，根据Evaluate发布的《罕见病药物报告：“风浪中的安全航道？”》，罕见病药物的销售轨迹依然强劲，得益于重要的政策胜利。

尽管整个制药行业面临政策与定价动荡，罕见病药物销售仍持续稳步上升。根据Evaluate预测，到2032年，罕见病药物将占所有处方药销售额的21%以上，而2022年这一比例为15%。届时，全球处方药销售预计达2万亿美元，其中罕见病药物将贡献超过4000亿美元——这一规模几乎相当于二十年前整个处方药市场的总量。

全球罕见病药物销售及处方药市场份额（2022–2032年）

到2032年，全球销售额排名前八的罕见病药物，每款都将超过60亿美元。其中，治疗多发性骨髓瘤的Darzalex（daratumumab）作为类别领导者，其销售额将接近这一数字的两倍，部分得益于皮下注射剂型，该剂型将产品线的有效生命周期延长了一倍。2025年对《通货膨胀削减法案》（IRA）的罕见病友好修订也起到了助推作用。

2032年全球销售额前十的罕见病药物

在公司层面，罕见病药物收入仍集中在少数全球性制药巨头手中，但竞争格局正在演变。强生（Johnson & Johnson）预计将在2032年引领市场，罕见病药物销售额接近310亿美元，约占其制药总收入的40%。

专注型生物制药企业也在重塑行业版图。总部位于荷兰的Argenx预计将在2032年跻身前十，凭借其Vyvgart产品线，在罕见病药物销售排名中取代辉瑞（Pfizer）。

展望未来

罕见病药物管线依然健康。当前管线候选药物的销售总额预计在2032年将超过1000亿美元。最有价值的后期罕见病项目预计当年销售额均超10亿美元；按净现值计算，前五名合计超过70亿美元。

然而，罕见病管线药物在整体处方药销售中的份额预计将在未来七年内下降，从2027年预计30%的峰值降至2032年的22%。这很可能反映出业界对“大病种大药物”的兴趣和投资日益增长——其中最突出的是GLP-1类药物，其适应症正从糖尿病/肥胖症迅速扩展至心血管、自身免疫等领域。

政策与监管：复杂背景

近期美国政策发展总体上有助于罕见病药物研发。2025年对《通货膨胀削减法案》的修订扩大了多适应症罕见病药物的豁免范围，降低了成功产品线早期面临医保价格谈判的风险。罕见儿科疾病优先审评券（PRV）计划于2026年初重新授权，有望加快针对罕见儿童疾病产品的FDA审评速度。

与此同时，监管环境变得更加复杂。虽然FDA在某些领域减少了行政要求，但也提高了对证据标准的期望，尤其是在细胞和基因治疗方面。近期的监管决策凸显了在罕见病开发中，稳健的试验设计、恰当的终点和清晰的监管策略至关重要。

与市场其他领域一样，中国的崛起正在影响罕见病领域。这反映在FDA授予中国赞助商的罕见病认定份额上，该比例从2020年的不足5%升至2025年的15%。如果中国许可的分子导致更多拥挤和竞争，中国的崛起可能进一步增加西方市场罕见病药物的定价压力。

尽管存在这些压力，罕见病药物开发的基本面依然强劲。监管激励、市场独占权和持续的未满足需求继续支持创新。超过95%的罕见病仍缺乏获批治疗，留下巨大增长空间。数据科学、基因组学和AI驱动的药物发现进展也在改善诊断、患者识别和试验设计，有助于降低开发风险并支持更明智的决策。

您可以在此下载完整的Evaluate罕见病药物报告。您将找到按罕见病销售排名的顶级公司、按净现值排序的后期资产，以及罕见病药物市场份额缩减的原因分析。