编者按：本文是BioPharma Dive“Unblinded”系列第四篇，聚焦在生物医药领域关键事件中发挥核心作用的个人。查看系列其他文章请点击此处。

历经三年努力，Rebekah Gee终于让美国最贫困、健康状况最差的州之一——路易斯安那州，赢得了制药行业的关注。如今，全美其他地区也开始倾听这一模式的声音。

今年夏初，路易斯安那州正式启动了一项新型药品支付模式。根据协议，吉利德授予该州为期五年的许可，无限量供应其丙肝药物Harvoni，用于该州医疗补助（Medicaid）及监狱人群的治疗。作为交换，州政府每年支付约6000万美元，这一金额大致相当于路易斯安那州去年在丙肝治疗上的总支出。

作为州卫生部长，Gee在过去三年中一直力推这一方案。她在接受BioPharma Dive采访时表示，公开施压和政治游说是促使制药行业回到谈判桌的有效策略。

“这是一场大卫与歌利亚式的较量，”Gee说，“我们是一个小州，一个穷州，我们的筹码极其有限。”

与此同时，吉利德是美国最大的制药商之一，也是丙肝治疗领域的绝对主导者。

Gee构建了广泛的支持网络，其中包括亿万富翁慈善家John Arnold、药品定价专家Peter Bach以及路易斯安那州共和党参议员Bill Cassidy等全国性人物。到丙肝计划成型时，甚至连制药行业本身也表达了支持。

一些政策专家认为，路易斯安那州的实践可能是更多州在更多疾病领域采用类似模式的先声。另一些人则对Gee的努力表示赞赏，但也提醒说，克服官僚和政治挑战所需的工作量不容小觑。

“这只是一个州、一家药企，而且花费了众多优秀人才的大量时间才走到今天这一步，”众议院议长Nancy Pelosi的首席医疗顾问Wendell Primus在布鲁金斯学会近期一场关于路易斯安那模式的活动中表示。Primus补充说，全国性的解决方案才能更有效地带来广泛变革。

在很大程度上，这项协议揭示了在一个根深蒂固、高度监管的体系中引入新支付系统所面临的挑战。

尽管该计划已被广泛称为“Netflix模式”，Gee本人却拒绝这一昵称，而将其描述为“改良订阅模式”。该合同并非直接与吉利德签订，也不针对Harvoni原研药，而是与吉利德新成立的子公司Asegua Therapeutics签约，后者销售该药的授权仿制药版本。此外，协议采用补充返利协议（supplemental rebate agreement），以避免触发Medicaid的最优价格（best price）法规——这通常是制药交易中的否决项。

如果路易斯安那州——作为美国较贫困的州之一——能够使其运转，Gee表示其他州当然也可以。例如，华盛顿州近期就艾伯维的丙肝药Mavyret达成了类似协议。

约翰斯·霍普金斯大学公共卫生学院副院长Joshua Sharfstein在过去几年与Gee密切合作。他表示，Gee选择与专家为伍并推动他们提出创造性解决方案，这一点至关重要。

“很多时候，人们过于迅速地滑向‘按常规可能实现’的路径，”曾任FDA副局长的Sharfstein在采访中说，“而Rebekah始终在往大处想。”

漫长的谈判之路

2016年，John Bel Edwards赢得州长选举后，Gee出任路易斯安那州卫生部长。她上任后收到的头两封信传递了相同的信息——联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）以及患者权益倡导者都敦促Gee扩大丙肝治疗的可及性。

当时，该州正为最贫困人群负担Harvoni而苦苦挣扎。吉利德于2014年推出该药，标价高达94,500美元。与许多面临预算平衡压力的州一样，路易斯安那州通过事先授权（prior authorization）要求，将用药限制在最严重和晚期的病例上。

在路易斯安那州成为少数几个在新民主党州长领导下开始扩大Medicaid的南方州之后几个月，Gee决定将丙肝行动列为优先事项。

在Gee组建联盟的同时，美国国家科学院（National Academy of Sciences）也在同步研究消除乙肝和丙肝的全国性方案。该专家组于2017年初建议采用订阅模式。

大约在同一时间，Gee鼓励Sharfstein召集一个专家组评估路易斯安那州的状况。专家组得出结论认为订阅模式更为可取，但也指出，如果制药商不愿自愿参与，联邦政府可考虑动用一部百年历史的法律来剥夺其专利。

这一替代方案在2017年5月引发了全国媒体的关注，随后Gee接到了来自John Arnold的电话。Arnold是总部位于休斯顿的慈善机构Arnold Ventures的联合创始人，对药品定价问题尤为关注。Gee表示，Arnold希望支持她的丙肝事业。

到2017年，市场格局已悄然生变。吉利德丙肝药物的销售额在2015年达到近200亿美元的峰值，但随后几年随着新患者治疗启动放缓以及新竞争者的出现而急剧下滑。

即便公司地位有所削弱，与吉利德谈判仍是一场“微妙的舞蹈”——既要达成州财政可负担的协议，又要避免将这家曾被视为药品定价过度的象征性药企妖魔化。

一个州、一种药，还是一种新策略？

尽管路易斯安那州和华盛顿州已采纳该模式，但更广泛的推广远未得到保证。

南加州大学健康经济学教授Neeraj Sood指出，漫长的实施周期是一大障碍。

“当我与各州交流时，很多州不愿采取任何行动，因为她们被时间线吓住了，”Sood在7月的布鲁金斯活动上说。Sood曾参与2017年设计全国订阅模式的国家科学院专家组。

此外，吉利德公共政策执行总监对路易斯安那模式向其他州扩展的可扩展性表达了怀疑。

“我不认为在州层面存在放之四海而皆准的解决方案，”吉利德的Rekha Ramesh说，“对路易斯安那州有效的做法，未必适用于另一个州。”

尽管面临这些挑战，这一理念已展现出生命力。除华盛顿州外，另有10个州通过全国州长协会（National Governors Association）表达了兴趣。Gee表示，自该模式启动以来，她已接到约十几个州的来电咨询，而英国也正在测试一种订阅模式以激励抗生素研发。

投资研究机构伯恩斯坦（Bernstein）的分析师Ronny Gal今年早些时候告诉BioPharma Dive，他预计其他州将采纳订阅模式，因为其具有公共卫生价值。Gal补充说，对制药商而言，来自此类交易的稳定收入流同样具有吸引力。

“我们不能说不”

在专家们权衡这一理念潜力的同时，Gee面临的挑战是如何通过快速扩大治疗规模——配合大规模的公众教育和检测——来让路易斯安那州的钱花得物有所值。

该协议并未改变Medicaid州级计划所面临的结构性问题。其中最大的问题之一，是州政府在药品福利管理机构（PBM）和管理式医疗计划之外缺乏谈判权。

“无论他们的标价是多少，我们都必须支付，我们不能说不，”Gee在谈及制药公司的产品时说。

针对丙肝，Gee找到了一种新的谈判方式，即便不能说“不”。但总体而言，现行体系使得压低不断上涨的药价变得困难重重。

“药价之所以高，主要是因为政策制定者创造了允许其高企的体系，”她说，“我认为单纯指责营利性制药公司是一个错误。”