Definium Therapeutics 报告基于 LSD 的药片在广泛性焦虑障碍中的 III 期积极结果

周三早盘，Definium Therapeutics股价上涨两位数，此前这家迷幻药开发商宣布其主要资产DT120在另一项后期临床试验中取得了积极的顶线结果。这项名为VOYAGE的研究评估了药用级LSD的口腔崩解片（ODT）制剂在广泛性焦虑障碍（GAD）患者中的疗效。

Definium一直致力于将其合成LSD产品确立为多种精神疾病的潜在治疗方法。6月，该公司报告称，在3期EMERGE研究中，单剂DT120显著减轻了重度抑郁障碍（MDD）的症状。该试验还表明该药物总体安全且起效迅速。Leerink Partners分析师Marc Goodman称这些发现“几乎好到超出我们的预期”，并预计仅MDD适应症的最终销售额将达到15亿至20亿美元。

最新数据将该药物的积极记录扩展至GAD。Definium的VOYAGE研究使用了成熟的56分量表，该量表涵盖焦虑的情绪、认知和身体表现——包括担忧想法、睡眠困难、情绪低落、坐立不安、肌肉紧张和恶心。据该公司称，接受单剂DT120的患者在给药后12周时该量表平均降低11.6分。

这一改善比安慰剂组观察到的变化高出5.4分。据Jefferies分析师Andrew Tsai称，这也超过了华尔街分析师预期的5分治疗差异。

所有关键次要终点也均达到。接受药物治疗的患者在给药后第二天就显示出可测量的变化，且这些效应在整个核心研究期间持续存在。

Stifel分析师Paul Matteis将这一结果描述为Definium的“干净利落的胜利”。股东们似乎也认同：周三开盘时该公司股价上涨15%，至每股略高于47美元，随后在上午中段回落至43美元左右。

“虽然这里的成功基本在意料之中，但我们很高兴看到”与早期测试一致且起效迅速的疗效数据，以及“持续强劲的持久性，”Matteis在给客户的报告中写道。

Definium首席执行官Rob Barrow在一份声明中表示，这种“前所未有的疗效”应“提高患者和临床医生对GAD治疗的期望标准，并强化了我们的信念，即DT120有潜力为数百万有需要的患者重新定义治疗模式。”

该试验未引发任何新的安全性问题。值得注意的是，没有出现自杀意念或行为的信号。给药后，患者接受了长达八小时的监测。Definium报告称，在研究的第一部分，DT120患者达到“疗程结束检查表”（评估心理和身体状态）的平均时间为6.4小时。在八小时截止时，92%的参与者已达到检查表标准。

另一项测试DT120治疗GAD的3期试验计划于9月公布数据。在未来一年，Definium预计将报告另一项重大抑郁研究的高水平结果，并启动创伤后应激障碍（PTSD）的后期研究。Matteis写道，这一管线“为公司提供了引人注目的催化剂路径，因为他们寻求将LSD推向市场，并紧随其后获得快速标签扩展机会。”

Evercore ISI分析师Gavin Clark-Gartner预计DT120在GAD适应症的峰值年销售额为20亿美元，加上重度抑郁的20亿美元和PTSD的10亿美元。