今日简报涵盖Silence Therapeutics、英国药品和健康产品管理局、ITM、AbCellera和BioMarin Pharmaceutical的关键进展，包括试验结果、监管行动和战略调整。

Silence Therapeutics的Divesiran在2期试验中成功，促使融资1.75亿美元

一种来自 Silence Therapeutics 的研究性核酸疗法在针对一种罕见血液疾病的2期试验中达到了主要终点，周一公司股价上涨约30%。该候选药物 divesiran，根据公司公告，在真性红细胞增多症患者中实现了69%的安慰剂校正应答率。安全数据看起来"干净"，仅有2例轻度贫血，耐受性与早期研究一致， Cantor Fitzgerald 分析师 Prakhar Agrawal.

Agrawal写道，divesiran在测试的两个剂量下"看起来具有差异化"，定位为 Takeda Pharmaceutical 和 Protagonist Therapeutics的rusfertide的潜在挑战者，美国监管机构可能在第三季度批准后者。利用股价飙升，Silence周二定价了扩大的承销公开发行，筹集了 1.75亿美元. — Delilah Alvarado

英国监管机构重申支持儿童疫苗

英国 药品和健康产品管理局 （MHRA）周三发表声明，重申其对儿童疫苗接种计划的信心，此前总统 唐纳德·特朗普 采取行动精简美国免疫接种计划。MHRA强调，疫苗接种是"预防严重传染病最有效和最安全的方法之一"，并指出每种疫苗在英国获批前都经过"严格评估"。

该机构还敦促家长遵循国家疫苗接种指南，并强调多项大型研究发现疫苗与自闭症之间没有联系——这一理论已被反复驳斥，但特朗普本周引用了它。 — Ben Fidler

FDA拒绝ITM的Lutathera放射性药物竞争对手

美国监管机构拒绝批准 ITM的 实验性疗法"ITM-11"，该药本将成为 诺华放射性药物 Lutathera的竞争对手。美国 食品药品监督管理局 周一发出完整回复函，引用了制造问题和"第三方商业设施"的问题。值得注意的是，FDA未对ITM治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤的临床数据提出任何担忧。

ITM表示正在审查该机构的反馈并评估下一步行动。Lutathera获批用于相同的肿瘤类型，去年销售额为 8.16亿美元 。 — Ben Fidler

AbCellera的更年期药物显示出强劲的2期结果

AbCellera 股价自公司披露其抗体药物 ABCL635 在针对绝经相关中重度血管舒缩症状（潮热）患者的中期研究中达到目标以来，已上涨超过60%。根据公司声明，在四周内，ABCL635将症状频率和严重程度降低了83%，而安慰剂组降低了33%。

一位研究研究者称这些发现是该病症的"新疗效基准"，目前已有来自 Astellas Pharma 和 Bayer 的多种类似药物可用。这些竞争对手是每日一次的口服药物，而ABCL635是一种长效皮下注射剂。 — Delilah Alvarado

BioMarin在3期试验未达标后停止开发BMN 401

BioMarin Pharmaceutical 在最新财报中宣布将停止开发 BMN 401，该疗法通过其2025年收购Inozyme获得。今年早些时候，BioMarin披露BMN 401在针对ENPP1缺乏症（一种罕见遗传病）的3期试验中未能达到两个主要目标之一。周四，公司确认将不再推进该候选药物用于任何适应症。

这一决定消除了BioMarin的一个潜在新收入来源，该公司在日益激烈的竞争压力下越来越依赖其软骨发育不全疗法 Voxzogo 。 — Delilah Alvarado