美国食品药品监督管理局（FDA）于周四批准了首款用于治疗一种罕见且致衰性皮肤病——皮肌炎的口服药物。该药物名为brepocitinib，将以Lisraya为商品名销售，最初由辉瑞公司发现，并授权给Priovant Therapeutics——一家隶属于轮辐式生物技术公司Roivant Sciences的子公司。该药获批用于治疗皮肌炎，这是一种导致肌肉无力和皮肤病变的疾病。高管在周五的电话会议上透露，30天疗程的标价为35,000美元。

在7月接受BioPharma Dive采访时，Roivant首席执行官Matt Gline将BridgeBio Pharma、Argenx和Insmed等生物技术公司自行营销药物的成功描述为Priovant的蓝图。Gline当时表示：“我们在商业上不必成为创新者，只需学习他人的做法并加以复制。”

Lisraya每日服用一次，靶向TYK2和JAK1，这两种蛋白属于“Janus激酶”（JAK）家族。多种阻断JAK蛋白的药物已获批用于治疗类风湿性关节炎和湿疹等自身免疫性疾病，其中一些（如AbbVie的Rinvoq）已成为畅销药。但这些药物也与严重的安全问题相关。

Priovant并未在更广泛的免疫疾病领域与这些药物竞争，而是将Lisraya聚焦于更罕见的疾病。该公司一直在测试该药用于皮肌炎以及其他炎症性眼病和皮肤病，这些领域竞争较少，且审批路径可能更快。

Gline表示：“我们选择了一些能够开拓的市场，这些市场空间广阔且未满足需求高。它们与药物的生物学特性非常契合。”

皮肌炎在美国影响约34,000人，通常通过类固醇、免疫球蛋白输注以及某些免疫抑制药物的标签外使用来管理。在3期临床试验中，Priovant发现，在一年内，每日30毫克剂量的Lisraya与评估肌肉力量、功能、皮肤健康及其他疾病体征的量表上更好的评分相关。服用Lisraya的更多患者还成功减少或停用了类固醇。

本周发表在《美国医学会杂志》（JAMA）上的额外数据揭示了该药对皮肤相关症状的更多益处。约四分之三的试验参与者在治疗一年后报告瘙痒有临床意义的改善，而安慰剂组这一比例为33%。Priovant表示，在研究开始时患有中度至重度皮肤病的患者中，近一半在一年内达到了“缓解水平的结果”。

FDA负责评估免疫学和炎症药物的办公室主任Nikolay Nikolov在声明中表示：“长期以来，皮肌炎患者在有效治疗方面面临巨大未满足需求，常常依赖针对其他疾病的疗法。今天的批准是向前迈出的重要一步，为患者及其医疗提供者提供了一种获批的口服疗法，经证明有助于管理这种罕见且致衰性的疾病。”

服用Lisraya的患者最常见的不良反应包括感染、头痛、疲劳、恶心和腹泻。Priovant表示，测试显示Lisraya的安全性特征与其他JAK抑制剂“一致”。该药的处方信息包含了与其他JAK抑制剂类似的“黑框警告”。Leerink Partners分析师David Risinger在周四的客户报告中写道，标签中“没有重大意外”，并且值得注意的是，“所有关键次要终点”均被纳入。

编者注：本报道已更新定价信息。