Alkeus Pharmaceuticals，一家致力于开发遗传性眼病新药的生物技术初创公司，已同意被Tarsus Pharmaceuticals收购，交易总价值最高可达8亿美元。该收购于周四对外公布，Tarsus将支付2.7亿美元现金及1.8亿美元股票，以换取Alkeus的全部股权。

若Alkeus的在研药物——用于治疗Stargardt病的gildeuretinol——能够获得监管批准并实现首次销售，其股东还有望获得最高3.5亿美元的额外付款。这些股东包括Bain Capital Life Sciences和TCGX，他们可能还会获得一定比例的销售分成。

这笔交易预计将于今年晚些时候完成，届时将结束Alkeus一段非同寻常的发展历程。该公司在大部分时间里仅由一人运营，其核心药物源自16年前从哥伦比亚大学获得的一项许可。此人便是Leonide Saad，他最初用自己的资金支持公司，直到2011年完成200万美元的A轮融资。此后，Alkeus赢得了生物技术创业竞赛MassChallenge，Saad借此机会说服了该竞赛的评委、曾创立Vertex Pharmaceuticals的默克公司化学家Josh Boger，于2012年出任公司执行董事长。

Boger在任职数年后离开，又于2023年至2025年间回归公司。在此期间，Saad利用一系列资助推动了gildeuretinol完成中期临床试验，并获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，以加速审评。此前他曾对引入外部投资者有所顾虑，但最终还是完成了1.5亿美元的B轮融资。

如今，gildeuretinol已成为Stargardt病领域最具前景的实验性药物之一。Stargardt病目前尚无任何获批的治疗方法。该病由基因缺陷引起，影响身体产生视网膜细胞所需维生素A的方式，导致眼内形成黄色沉积物，进而造成进行性视力丧失。Gildeuretinol本质上是一种经过改造的维生素A，能够阻止导致沉积物形成的化学反应。

“这是药物发挥作用最优雅的方式，”Boger在2023年接受BioPharma Dive采访时表示，他称gildeuretinol若获成功，可能是“我见过的最完美的药物”。

目前，Saad已不再担任高管，转而成为董事会成员；Boger也不再出现在Alkeus官网的董事名单中。但gildeuretinol的研发工作已由一家规模更大、由不同管理团队领导的公司继续推进。

Tarsus在周二指出，在一项安慰剂对照研究中，gildeuretinol治疗使有害沉积物的年增长减缓了29.5%。另一项研究显示，接受治疗的患者在昏暗光线下的视力丧失风险远低于安慰剂组。迄今已有超过400名患者接受了该药物治疗，其中部分患者用药时间长达七年。据公司称，研究人员未发现任何与治疗相关的夜间视力、色觉或明暗适应方面的影响。

“我们相信gildeuretinol有潜力成为Stargardt病的变革性药物，”Tarsus首席执行官Bobby Azamian在一份声明中表示。

目前，一项III期临床试验正在进行中，计划招募约230名患者，结果预计于2029年公布。届时，至少有一款竞争性Stargardt病药物可能已上市——Belite Bio已于6月向美国监管机构提交了新药申请。